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PARIS (Agefi-Dow Jones)--Le groupe pharmaceutique Sanofi a annoncé mardi avoir mis un terme au programme clinique visant à évaluer le venglustat dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (PKD).

"Une étude pivot de phase II/III consacrée au venglustat dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante n'a pas atteint son critère de futilité et Sanofi a mis un terme au programme clinique dans cette indication", a indiqué le groupe dans un communiqué.

La PKD, une maladie génétique provoquant des kystes rénaux, est l'une des principales causes de transplantation rénale.

Selon les données issues d'une analyse intermédiaire, "la réduction des taux de glycosphingolipides (GSL) pourrait ne pas jouer un rôle significatif dans la prévention de la croissance des kystes rénaux et, à ce titre, pourrait ne pas être la voie principale mise en cause dans la progression de la maladie", a expliqué le groupe.

"Les recherches expérimentales menées sur le venglustat dans le traitement de la PKD avaient pour but d'étudier une nouvelle fonction biologique des GSL au-delà de celle, bien établie, que jouent ces lipides dans les maladies de surcharge lysosomale", a rappelé Sanofi.

Le venglustat est un traitement expérimental de fond, par voie orale, qui a le potentiel de ralentir la progression de certaines maladies en inhibant l'accumulation anormale de GSL.

"Sanofi a mené et continue de mener des études dans le but d'évaluer le venglustat dans le traitement de la maladie de Gaucher de type 3 et de la gangliosidose à GM2, deux maladies de surcharge lysosomale causées par des déficits génétiques héréditaires", a précisé le groupe.

-Alice Doré, Agefi-Dow Jones; +33 (0)1 41 27 47 90; adore@agefi.fr ed: VLV

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June 01, 2021 01:36 ET (05:36 GMT)

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