PRQR ProQR Therapeutics NV

Principaux résultats

• Le QRX-411 de ProQR obtient la désignation Orphan Drug (médicament orphelin) par la FDA et l'EMA pour le traitement de la rétinite pigmentaire, y compris le syndrome d'Usher, le sous-type ciblé par QRX-411. Le syndrome d'Usher est une maladie héréditaire qui se caractérise par une surdité combinée avec de la cécité.
• QRX-411 cible la mutation pseudo-exon 40 (PE-40) dans le gène USH2A et il n'existe actuellement aucune thérapie commercialement disponible ou en développement clinique pour la perte de vision associée à cette maladie.
• QRX-411 a montré des données précliniques prometteuses dans les deux fibroblastes du patient et le modèle de la cupule optique pour la restauration de l'ARNm, qui ont été présentées lors de l'Assemblée annuelle de l'Association pour la recherche en vision et en ophtalmologie (ARVO) en mai 2017.
• Un candidat principal a été sélectionné pour ce programme et est actuellement à l'étude comme drogue nouvelle de recherche (DNR).
• QRX-411 fait partie du pipeline d'ophtalmologie de ProQR qui comprend actuellement un composé clinique, le QR-110 pour l'amaurose congénitale de Type 10 de Leber et trois programmes précliniques, le QRX-421 pour le syndrome d'Usher, le QRX-1011 pour la maladie de Stargardt et le QRX-504 pour la dystrophie cornéenne endothéliale de Fuchs.

LEIDEN, Pays-Bas, le 5 juillet 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics N.V. (Nasdaq : PRQR) a annoncé aujourd'hui que le médicament expérimental QRX-411 de la société a obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et de l'European Medicines Agency (EMA) pour le traitement de la rétinite pigmentaire, y compris le syndrome d'Usher, le sous-type ciblé par QRX-411. Le syndrome d'Usher est la principale cause de surdité combinée avec la cécité due à des anomalies génétiques dans le gène Usher.

L'ODD aux États-Unis et dans l'Union européenne fournit un statut spécial pour les médicaments expérimentaux développés pour les maladies rares. Les programmes ODD offrent des avantages fiscaux aux programmes de développement et une renonciation aux frais d'utilisation du dossier d'approbation pour un nouveau médicament (New Drug Application - NDA), ainsi que l'exclusivité du marché pour une durée maximale de sept ans aux États-Unis et dix ans dans l'Union européenne suite à l'approbation du marché.

« Nous sommes satisfaits des progrès que nous avons réalisés à ce jour avec notre nouveau pipeline d'ophtalmologie thérapeutique à base d'ARN pour les patients souffrant de maladies génétiques des yeux. L'obtention des désignations de médicaments orphelins de la FDA et de l'EMA pour QRX-411 est une étape importante pour le programme et souligne l'importance de répondre aux besoins non satisfaits de cette maladie débilitante », déclare Daniel A. de Boer, PDG de ProQR. « Les maladies génétiques graves de la rétine que nous visons n'ont aucun traitement disponible, en particulier des traitements modifiant la maladie axés sur la restauration de la vision ou entravant la progression de la maladie. Nous estimons que notre nouvelle approche des oligonucléotides de l'ARN a le potentiel d'avoir un impact significatif sur la vie des patients atteints du syndrome d'Usher et d'autres personnes atteintes de maladies génétiques rares des yeux. »

David M. Rodman, DG et directeur principal de la stratégie de développement, déclare : « Chez ProQR, nous avons l'occasion unique de combiner la flexibilité de notre plateforme de découverte de médicaments oligonucléotidiques avec des stratégies de développement accéléré de médicaments pour les maladies rares. La désignation de médicament orphelin est une étape importante dans l'apport rapide de médicaments de précision transformationnelle aux patients atteints du syndrome d'Usher et de nombreuses autres causes génétiques de la cécité chez les enfants et les adultes. »

Le portefeuille d'ophtalmologie de ProQR en pleine croissance comprend :

• QR-110 pour l'amaurose congénitale de Leber Type 10 (LCA 10) en raison de la mutation p.Cys998X, qui a reçu l'autorisation DNR et CTA et est en phase de développement clinique (PQ-110-001 phase 1/2, étude de sécurité et d'efficacité). Le QR-110 a également reçu la désignation Fast Track par la FDA et la désignation de médicament orphelin par la FDA et l'EMA.
• QRX-411 pour le syndrome d'Usher de type II en raison de la mutation PE-40 dans le gène USH2A, pour lequel un candidat clinique a été sélectionné et est prêt pour la DNR permettant des études de développement.
• QRX-421 pour le syndrome d'Usher de type II en raison des mutations d'Exon 13 dans le gène USH2A, pour lequel un candidat clinique a été sélectionné et est prêt pour la DNR permettant des études de développement.
• QRX-1011 pour la maladie de Stargardt en raison de mutations c.5461-10T>C dans le gène ABCA4, qui est en phase d'optimisation.
• QRX-504 pour la dystrophie cornéenne endothéliale de Fuchs (FECD), pour lequel un candidat clinique a été sélectionné et est prêt pour la DNR permettant des études de développement.

À propos du syndrome d'Usher

Le syndrome d'Usher est la principale cause de surdité combinée avec la cécité. Les patients atteints de ce syndrome progressent généralement pour atteindre une étape dans laquelle ils ont une vision centrale très limitée et une surdité modérée à sévère. À ce jour, il n'existe aucun traitement approuvé ou produit en développement clinique qui traite la perte de vision associée à la maladie. Le syndrome d'Usher de type II est l'une des formes les plus courantes du syndrome d'Usher et est causé par des mutations du gène USH2A.

À propos de QRX-411

QRX-411 est un nouveau oligonucléotide à base d'ARN conçu pour répondre à la cause sous-jacente du syndrome d'Usher en raison de la mutation c.7595-2144A>G dans le gène USH2A. La mutation est une substitution d'un nucléotide dans le pré-ARNm qui conduit à l'épissage aberrant de l'ARNm et non fonctionnel ou l'absence de protéine USH2A. QRX-411 est conçu pour restaurer l'ARNm USH2A de type sauvage conduisant à la production de la protéine USH2A de type sauvage en liant le pré-ARNm muté provoquant un épissage normal du pré-ARNm.

À propos de ProQR

ProQR Therapeutics se consacre à changer les vies grâce à la création de médicaments transformatifs pour l'ARN pour le traitement de maladies génétiques rares graves telles que la fibrose kystique, l'amaurose congénitale de Leber de Type 10 et l'épidermolyse bulleuse dystrophique. Sur la base de nos technologies de plateforme de réparation d'ARN exclusives, nous développons notre pipeline avec les patients et les proches en tête. 
*Depuis 2012*

ÉNONCÉS PROSPECTIFS

Ce communiqué de presse contient des énoncés prospectifs. Toutes les déclarations autres que les énoncés de faits historiques sont des énoncés prospectifs, qui sont souvent indiqués par des termes tels que « prévoir », « croire », « pouvoir », « estimer », « s'attendre à », « objectif », « avoir l'intention de », « espérer », « pourrait », « planifier », « potentiel », « prédire », « projet », « devrait », « serait », « devrait » et d'autres expressions similaires. Les énoncés prospectifs sont basés sur les croyances et les hypothèses de la direction et sur les informations disponibles pour la gestion uniquement à la date du présent communiqué de presse. Ces énoncés prospectifs incluent, mais sans s'y limiter, les énoncés concernant QRX-411 et le développement clinique et le potentiel thérapeutique de celui-ci, des déclarations concernant la désignation de médicament orphelin, y compris les avantages prévus de ce statut, des énoncés concernant notre découverte et développement en cours et prévus des produits candidats et leur calendrier, y compris ceux de notre portefeuille d'ophtalmologie, et des déclarations concernant notre plateforme de découverte de médicaments d'oligonucléotides. Nos résultats réels pourraient différer considérablement de ceux prévus dans ces énoncés prospectifs pour de nombreuses raisons, y compris, sans s'y limiter, les risques associés à nos activités de développement clinique, à notre processus de fabrication et nos installations, la surveillance réglementaire, la commercialisation de produits, les réclamations de propriété intellectuelle et les risques, les incertitudes et d'autres facteurs figurant dans nos documents déposés auprès de la Securities and Exchange Commission, y compris certaines sections de notre rapport annuel déposé sur le formulaire 20-F. Compte tenu de ces risques, incertitudes et autres facteurs, vous ne devriez pas vous fier indûment à ces énoncés prospectifs ; nous n'assumons aucune obligation de mettre à jour ces énoncés prospectifs, même si de nouvelles informations deviennent disponibles à l'avenir.

Contact :
Bonnie Ortega
Directrice, Relations avec les investisseurs
Tél. : +1 858 245 3983
ir@proqr.com

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