Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), chef de file des
agents thérapeutiques iARN, et Medison Pharma, principal associé
commercial d'Israël pour les produits pharmaceutiques innovants,
ont annoncé ce jour un accord exclusif pour la mise sur le marché
de l'ONPATTRO®, le premier agent thérapeutique iARN jamais
commercialisé, ainsi que d'autres thérapies expérimentales en cours
de développement dans le portefeuille iARN d'Alnylam.
"Notre partenariat avec Medison marque une étape importante dans
notre expansion commerciale mondiale et illustre notre volonté de
garantir l'accès à nos médicaments pour les patients atteints de
maladies rares graves, où qu'ils se trouvent", déclare Theresa
Heggie, V.-P. principale et cheffe de la région Europe,
Moyen-Orient et Afrique, et le Canada, chez Alnylam
Pharmaceuticals. "Medison dispose d'une solide organisation et d'un
bilan éprouvé dans la mise sur le marché de produits orphelins,
ainsi que d'une infrastructure unique en son genre pour accompagner
les patients atteints de maladies rares en Israël, et ouvre l'accès
à nos thérapies potentiellement transformationnelles. Nous nous
réjouissons à l'idée de collaborer avec Medison afin d'apporter
ONPATTRO et de futures thérapies aux patients."
"Nous sommes fiers de travailler et de collaborer avec Alnylam
en Israël", déclare Meir Jakobsohn, fondateur et chef de la
direction de Medison Pharma. "Le portefeuille d'Alnylam, qui
comprend l'ONPATTRO et d'autres médicaments potentiellement
révolutionnaires en phase avancée de développement, renforcera
notre portefeuille dans les maladies rares, pour concrétiser la
vision de Medison et fournir des traitements novateurs aux patients
en Israël. Les patients atteints d'amylose héréditaire ATTR avec
polyneuropathie en Israël méritent d'accéder le plus rapidement
possible aux traitements pionniers, et nous nous réjouissons à
l'idée de pouvoir mettre cela en application, en commençant par
l'ONPATTRO. Les patients et médecins en Israël attendent des
traitements potentiellement modificateurs de la maladie, et nous
ferons tout ce qui est en notre pouvoir pour en garantir
l'accès."
L'accord entre Alnylam et Medison comprend l'ONPATTRO, approuvé
dans l'UE en août 2018 pour le traitement de l'amylose héréditaire
ATTR chez les adultes atteints d'une polyneuropathie en phase 1 ou
2; le givosiran, un agent thérapeutique iARN expérimental en phase
avancée pour le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (PHA);
et le lumasiran, un agent thérapeutique iARN expérimental en phase
avancée pour le traitement de l'hyperoxalurie primitive de type 1
(HP1). L'utilisation de ces médicaments n'est actuellement pas
approuvée en Israël, et le givosiran et le lumasiran n'ont encore
été approuvés par aucune autorité réglementaire.
À propos de l'ONPATTRO® (patisiran)
Le patisiran, qui s'appuie sur une science primée d'un prix
Nobel, est un agent thérapeutique iARN ciblant la transthyrétine
(TTR) administré par voie intraveineuse pour le traitement de
l'amylose héréditaire ATTR. Il est conçu pour cibler et rendre
silencieux un ARN messager spécifique, et bloquer potentiellement
la production de la protéine TTR, avant qu'elle ne soit fabriquée.
Le patisiran bloque la production de transthyrétine dans le foie,
ce qui réduit son accumulation dans les tissus corporels afin de
stopper ou de ralentir la progression de la maladie. En août 2018,
le patisiran a reçu l'approbation de l'Agence américaine des
produits alimentaires et médicamenteux (FDA) pour le traitement de
la polyneuropathie (amylose héréditaire ATTR) chez l'adulte, ainsi
que l'autorisation de mise sur le marché de l'Agence européenne des
médicaments (EMA) pour le traitement de l'amylose héréditaire ATTR
chez les adultes atteints d'une polyneuropathie en phase 1 ou
2.
Informations importantes relatives à l'innocuité (ISI) pour
l'ONPATTRO
Réactions liées à la perfusion
Des relations liées à la perfusion (RLP) ont été observées chez
des patients suivant un traitement au patisiran. Dans le cadre
d'une étude clinique contrôlée, 19% des patients traités au
patisiran ont présenté des RLP, comparé à 9% chez les patients
traités avec un placebo. Les symptômes les plus communs de RLP avec
le patisiran ont été des rougissements, douleurs dorsales, nausées,
douleurs abdominales, la dyspnée, et la céphalée.
Pour réduire le risque de RLP, il est recommandé d'administrer
une prémédication contenant un corticostéroïde, du paracétamol, et
des antihistaminiques (bloqueurs H1 et H2) au moins 60 minutes
avant la perfusion au patisiran. Surveiller les patients durant la
perfusion pour détecter l'apparition de signes et symptômes de RLP.
En cas de RLP, envisager de ralentir ou d'interrompre la perfusion,
et établir une prise en charge médicale suivant les indications
cliniques. Si la perfusion est interrompue, envisager sa reprise
avec un débit réduit, uniquement après disparition des symptômes.
Dans le cas d'une RLP grave ou engageant le pronostic vital, la
perfusion doit être définitivement arrêtée.
Réduction des concentrations sériques de vitamine A et
compléments recommandés
Le traitement au patisiran conduit à une diminution des
concentrations sériques de vitamine A. Il est recommandé aux
patients recevant du patisiran de prendre des compléments oraux de
vitamine A d'environ 2 500 UI par jour pour réduire le risque
potentiel de toxicité oculaire causée par une carence en vitamine
A. Des doses de vitamine A supérieures à 2 500 IU par jour ne
doivent pas être administrées pour essayer d'atteindre des
concentrations sériques normales de vitamine A pendant le
traitement au patisiran, étant donné que les concentrations
sériques ne reflètent pas la quantité totale de vitamine A dans
l'organisme. Orienter les patients vers un ophtalmologue en cas
d'apparition de symptômes oculaires suggérant une carence en
vitamine A (ex. vision nocturne réduite ou cécité nocturne,
sécheresse oculaire persistante, inflammation oculaire,
inflammation ou ulcération cornéenne, épaississement ou perforation
de la cornée).
Effets indésirables
Les effets indésirables les plus communs observés chez les
patients traités au patisiran ont été un œdème périphérique (30%)
et des réactions liées à la perfusion (19%).
À propos de l'iARN
L'iARN (interférence ARN) est un processus cellulaire naturel de
silençage génique, qui constitue un des domaines les plus
prometteurs et en rapide évolution dans la biologie et le
développement médicamenteux à l'heure actuelle. Sa découverte a été
désignée comme une "avancée scientifique majeure qui n'arrive
qu'une fois tous les dix ans", et qui a reçu le prix Nobel 2006 de
physiologie ou médecine. En s'appuyant sur le processus biologique
naturel de l'iARN se produisant dans nos cellules, une nouvelle
catégorie de médicaments, connus sous le nom d'agents
thérapeutiques iARN, est maintenant devenue réalité. Les petits ARN
interférents (pARNi), des molécules médiatrices de l'iARN et qui
constituent la plateforme thérapeutique iARN d'Alnylam, sont à
l'avant-garde de la médecine d'aujourd'hui grâce au puissant
silençage de l'ARN messager (ARNm) – les précurseurs géniques –
responsables de l'encodage des protéines causant les maladies, ce
qui les empêche donc d'être fabriquées. Il s'agit d'une approche
révolutionnaire avec le potentiel de transformer les soins pour les
patients atteints de maladies génétiques ou autres.
À propos d'Alnylam
Alnylam (Nasdaq:ALNY) est leader en matière de traduction de
l’interférence ARN (iARN) en une nouvelle catégorie de médicaments
innovants et susceptibles d’améliorer la vie des personnes
atteintes de maladies génétiques rares, cardiométaboliques,
infectieuses hépatiques et du système nerveux central
(SNC)/oculaires. Fondés sur une science récompensée par un prix
Nobel, les agents thérapeutiques basés sur l'iARN consistent en une
approche probante et validée cliniquement, dans le traitement d'un
large éventail de maladies graves et incapacitantes. Créé en 2002,
Alnylam propose une vision audacieuse pour donner vie aux
potentialités scientifiques, en s'appuyant sur un solide
portefeuille de découvertes. L'injection du complexe lipidique
ONPATTRO® (patisiran), disponible aux États-Unis pour le
traitement de la polyneuropathie à amylose héréditaire liée à la
transthyrétine (ATTR) chez l'adulte, est le premier agent
thérapeutique iARN d'Alnylam approuvé par la FDA. Dans l'UE,
l'ONPATTRO est approuvé pour le traitement de l'amylose héréditaire
ATTR chez les adultes atteints d'une polyneuropathie en phase 1 ou
2. Alnylam dispose d'un vaste portefeuille de projets comprenant
des médicaments expérimentaux, notamment trois produits candidats
en phase avancée de développement. Résolument tourné vers l'avenir,
Alnylam continuera d'appliquer sa stratégie "Alnylam 2020", qui
consiste en la création d'une société biopharmaceutique
multiproduits en phase commerciale, avec un portefeuille de projets
durables de médicaments basés sur l'iARN afin de répondre aux
patients n'ayant que peu ou pas d'options thérapeutiques. Alnylam
emploie plus de 1 000 personnes dans le monde. Le siège de la
société se trouve à Cambridge, dans le Massachusetts.
À propos de Medison
Medison, principal innovateur pharmaceutique d'Israël, est un
partenaire israélien exclusif pour les sociétés internationales
dans le secteur de la santé, comme Amgen, Biogen, Ipsen, Vertex et
d'autres encore. Fort d'une expérience couvrant trois générations
dans le secteur de la santé depuis 1937, Medison a tissé et
entretient des relations durables avec des organismes de soins de
santé intégrés (HMO), des cabinets médicaux locaux et des médecins.
Medison jouit des qualités uniques requises pour fournir un large
éventail des services intégrés aux sociétés internationales
désireuses d'entrer ou de renforcer leur présence sur le marché
israélien. Medison exploite Medison Ventures, une branche
commerciale qui dispose d'une équipe consacrée à la recherche et
bénéficiant de solides appuis scientifiques et commerciaux. Medison
Ventures gère un programme-pilote destiné à ses partenaires, et
investit activement dans les projets de sciences de la vie autour
du développement médicamenteux et de la santé numérique.
Énoncés prospectifs d'AlnylamDiverses déclarations
contenues dans le présent communiqué de presse concernant les
attentes, plans et perspectives d'Alnylam, notamment, mais sans s'y
limiter, le point de vue d'Alnylam quant au potentiel des agents
thérapeutiques iARN, notamment l'ONPATTRO, le givosiran et le
lumasiran; les plans pour commercialiser l'ONPATTRO dans des pays
supplémentaires, pour continuer les soumissions en vue
d'approbations réglementaires et pour mettre l'ONPATTRO à
disposition des patients atteints de polyneuropathie (amylose
héréditaire ATTR) dans le monde entier; et les attentes de la
société à l'égard de sa stratégie "Alnylam 2020" en vue du
développement et de la mise sur le marché des agents thérapeutiques
iARN, constituent des énoncés prospectifs au sens des dispositions
de règle refuge du Private Securities Litigation Reform Act de
1995. Les résultats réels et plans futurs peuvent varier de manière
substantielle par rapport à ceux indiqués dans les énoncés
prospectifs en raison de divers risques importants, incertitudes et
autres facteurs, notamment la capacité d'Alnylam à découvrir et
développer des médicaments candidats novateurs et à concrétiser sa
vision, à parvenir à démontrer l'efficacité et l'innocuité de ses
produits candidats; des résultats précliniques et cliniques de ses
produits candidats, qui peuvent ne pas être renouvelés ou continuer
à se produire dans d'autres sujets ou dans des études ultérieures
ou encourager la poursuite du développement de produits candidats
pour une indication spécifique ou autre; des mesures ou conseils
des agences de réglementation, qui peuvent affecter la conception,
le lancement, l'agenda, la poursuite et/ou la progression des
essais cliniques, ou nécessiter des essais précliniques et/ou
cliniques supplémentaires, déboucher sur des interruptions ou des
échecs dans la fabrication et la fourniture de ses produits
candidats; de l'obtention, du maintien et de la protection de sa
propriété intellectuelle; de la capacité d'Alnylam à faire valoir
ses droits de propriété intellectuelle contre des tiers et à
défendre son portefeuille de brevets face à des contestations de
tiers; de l'obtention et du maintien des approbations
réglementaires, des tarifs et du remboursement de ses produits; de
sa progression dans la mise en place d'une infrastructure aux
États-Unis et dans d'autres pays; du lancement, de la
commercialisation et de la vente de ses produits approuvés à
l'échelle mondiale; de la capacité d'Alnylam à continuer à élargir
l'indication de l'ONPATTRO à l'avenir; de la concurrence d'autres
entreprises utilisant une technologie similaire à celle d'Alnylam
ou développant des produits en vue d'une utilisation similaire; de
la capacité d'Alnylam à gérer sa croissance et ses dépenses
opérationnelles, à obtenir des financements supplémentaires pour
promouvoir ses activités commerciales, et à mettre sur pied et
conserver des alliances commerciales stratégiques et de nouvelles
initiatives commerciales; de la dépendance d'Alnylam à l'égard de
tiers pour le développement, la fabrication et la distribution de
produits; du résultat de litiges; du risque d'enquêtes
gouvernementales; des dépenses inattendues; ainsi que des risques
décrits plus en détails dans la section intitulée "Risk Factors" du
dernier rapport trimestriel d'Alnylam sur formulaire 10-Q déposé
auprès de la commission américaine des valeurs et opérations
boursières (SEC), et dans d'autres dossiers remis par Alnylam à la
SEC. En outre, tout énoncé prospectif représente le point de vue
d'Alnylam au jour d'aujourd'hui, et ne doit pas être considéré
comme représentant le point de vue de la société à une date
ultérieure. Alnylam rejette expressément toute obligation de mise à
jour des énoncés prospectifs, sauf dans les cas requis par la
loi.
À l'exception de l'ONPATTRO (patisiran), aucun des agents
thérapeutiques expérimentaux d'Alnylam n'a été approuvé par
l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux,
l'Agence européenne des médicaments, ou tout autre organe
réglementaire. Aucune conclusion ne peut et ne doit être tirée
quant à l'innocuité et l'efficacité de ces agents thérapeutiques
expérimentaux.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc.Christine Regan
Lindenboom(Investisseurs et médias)+1 617 682 4340
Fiona McMillan(Médias, Europe)+44 1628 244960
Medison PharmaGil GurfinkelVice-président, développement
d'entreprise+972 (0) 39250374
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
Historical Stock Chart
From Mar 2024 to Apr 2024
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
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