Ipsen annonce la décision de la Commission européenne (CE) sur le palovarotène pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)
July 19 2023 - 12:42PM
Ipsen annonce la décision de la Commission européenne (CE) sur le
palovarotène pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante
progressive (FOP)
- La CE a décidé de ne pas accorder
d'autorisation de mise sur le marché pour le palovarotène dans le
cadre du traitement des patients atteints de FOP.
- Cette décision fait suite à l'avis
négatif rendu en mai par le Comité des médicaments à usage humain
(Committee for Medicinal Products for Human Use ou CHMP).
- À ce jour, aucune option
thérapeutique n'a été approuvée au sein de l'Union européenne (UE)
pour le traitement de la FOP, une maladie ultra-rare qui se
caractérise par une formation osseuse anormale progressive et
permanente, entraînant une perte progressive de mobilité et une
réduction de l'espérance de vie.
- Ipsen a prévu de poursuivre ses
demandes d'approbation réglementaire dans d'autres pays et
régions.
PARIS, FRANCE, le 19 juillet 2023 –
Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé
aujourd'hui que la CE avait décidé de suivre les recommandations
émises par le CHMP au mois de mai cette année et qu'elle n'a donc
pas accordé d'autorisation de mise sur le marché pour le
palovarotène, un médicament expérimental pour le traitement de la
FOP. Le palovarotène est le premier médicament à être soumis aux
autorités réglementaires du monde entier pour le traitement de la
FOP, une maladie ultra-rare avec environ 900 cas connus à
travers le monde.
« Nous avons tout mis en œuvre pour
apporter aux patients atteints de FOP au sein de l'UE une option de
traitement dont ils ont considérablement besoin », a déclaré
Howard Mayer, Vice-Président Exécutif, Directeur de la Recherche et
du Développement d'Ipsen. « Nous sommes convaincus que nos
données cliniques apportent la preuve de l'effet du palovarotène
sur la réduction de la formation anormale de nouvelle matière
osseuse, connue sous le nom d'ossification hétérotopique, qui
caractérise la maladie. Nous sommes donc déçus que la Commission
européenne ait décidé de ne pas approuver ce traitement pour les
patients atteints de FOP en Europe. Tout au long du processus, nous
n'avons cessé d'apprendre et avons fait preuve d'une motivation
sans faille grâce au soutien de la communauté FOP, qu'il s'agisse
des patients atteints de la maladie ou des médecins et
professionnels de santé qui gèrent leurs soins. C'est également
grâce à leur engagement que nous avons décidé de poursuivre les
demandes d'approbation auprès d'autres autorités
réglementaires. »
Le palovarotène a fait l'objet d'une étude dans
le cadre d'un programme clinique complet sur 15 ans. L'essai
MOVE est le premier et le plus grand essai clinique de Phase III
pour le traitement de la FOP, une maladie qui entraîne la formation
d'un surplus anormal de matière osseuse. L'âge moyen du diagnostic
de la FOP est de cinq ans et l'espérance de vie moyenne de
56 ans. La FOP est une maladie chronique et progressive,
caractérisée par des poussées qui peuvent entraîner le
développement anormal de nouvelle matière osseuse qui s'accumule à
l'extérieur du squelette dans les muscles, les articulations et
d'autres parties du corps. C'est pourquoi la plupart des personnes
atteintes de FOP finissent inévitablement par perdre la capacité de
manger et de boire de façon autonome. À l'âge de 30 ans,
nombreux sont ceux qui ont besoin d'un fauteuil roulant pour se
déplacer ainsi que de soins à temps plein. Les patients ont
également une espérance de vie réduite. La mort prématurée peut
être causée par la formation de tissus osseux autour de la cage
thoracique, provoquant des difficultés respiratoires et une
insuffisance cardiorespiratoire.
« Nous avons le regret de devoir annoncer
aux patients atteints de FOP, à leurs proches ainsi qu'aux
professionnels de santé qu'ils devront encore attendre avant de
pouvoir bénéficier d'un traitement innovant. Concrètement, la
décision de la Commission européenne signifie que les patients ne
pourront pas disposer du palovarotène en tant qu'option
thérapeutique », a déclaré Geneviève Baujat, Généticien
Pediatre au sein de l'hôpital Necker-Enfants malades à Paris, en
France. « De nombreux cliniciens qui gèrent le traitement des
patients atteints de cette maladie en Europe ont participé à
l'essai clinique MOVE et ont pu constater le potentiel du
palovarotène. »
FIN
À propos du palovarotène
Le palovarotène est un médicament expérimental
administré par voie orale. Il s'agit d'un agoniste sélectif du
récepteur gamma de l'acide rétinoïque (RARγ), important régulateur
du développement du squelette et d’os ectopique dans la voie de
signalisation des rétinoïdes. Le palovarotène est un médiateur des
interactions entre les récepteurs, les facteurs de croissance et
les protéines dans la voie de signalisation des rétinoïdes, ayant
pour but de réduire les nouvelles formations osseuses anormales. Le
palovarotène a obtenu le statut de médicament orphelin et la
désignation « Breakthrough Therapy » comme traitement
potentiel de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) auprès
des autorités réglementaires américaines (FDA), qui a également
accordé un examen prioritaire à sa demande d’approbation. Il reste
sous le statut de revue par la FDA, avec une date butoir fixée au
16 août 2023 au titre de la loi Prescription Drug User
Fee Act (PDUFA). La palovarotène a également obtenu le statut de
médicament orphelin auprès de l'Agence européenne des médicaments
(AEM). Un certain nombre d'autorités réglementaires, notamment la
FDA et l'AEM, examinent actuellement le palovarotène. À ce jour, le
palovarotène est autorisé chez les patients éligibles uniquement au
Canada et provisoirement aux Émirats arabes unis, où il est
commercialisé sous le nom de SohonosTM (capsules de
palovarotène).
À propos de l’essai MOVEMOVE
(NCT03312634) est un essai ouvert de Phase III, multicentrique, à
un seul groupe, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du
palovarotène. 107 patients atteints de FOP ont reçu le
palovarotène par voie orale comme traitement chronique (5 mg
une fois par jour) et épisodique (20 mg une fois par jour
pendant quatre semaines, suivi de 10 mg pendant ≥
huit semaines pour les poussées et les traumatismes). Le
critère d’évaluation principal était l’évolution annualisée du
volume de nouvelles ossifications hétérotopiques, mesurée par
tomodensitométrie corps entier à faible dose. Données d’efficacité
issues des sujets de l’essai MOVE par rapport aux données issues
des sujets non traités de l’étude d’histoire naturelle (NHS) de la
FOP ; les individus ≤65 ans atteints de FOP diagnostiquée
cliniquement et d’un variant pathogène ACVR1R206H confirmé étaient
éligibles à l’inclusion dans la NHS.
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biopharmaceutique mondiale de taille moyenne focalisée sur la mise
au point de médicaments innovants en Oncologie, dans les Maladies
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sont focalisés sur ses plateformes technologiques différenciées et
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d'identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes
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document sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations
futures de croissance externe qui pourraient venir modifier tous
ces paramètres. Ces objectifs sont notamment fondés sur des données
et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen. Ils
prennent en compte des circonstances ou des faits susceptibles de
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substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la
matérialisation de certains risques ou incertitudes, notamment le
fait qu’un nouveau produit qui semblait prometteur au cours d’une
phase préparatoire de développement ou à la suite d’essais
cliniques puisse ne jamais être commercialisé ou ne pas atteindre
ses objectifs commerciaux, entre autres pour des raisons
réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à
faire face à la concurrence de produits génériques, qui pourrait se
traduire par des pertes de parts de marché. En outre, le processus
de recherche et de développement comprend plusieurs étapes et, lors
de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas
à atteindre ses objectifs et en soit conduit à abandonner ses
efforts sur un produit dans lequel il a investi des sommes
considérables. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats
favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés
ultérieurement lors des essais cliniques ou que les résultats de
ceux-ci seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et
efficace du produit concerné. Il ne saurait être garanti qu'un
médicament recevra les homologations nécessaires ou qu'il rencontre
un succès commercial. Les résultats réels pourraient être
sensiblement différents de ceux annoncés dans les énoncés
prospectifs si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou
si certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres
risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la
situation générale du secteur et la concurrence ; les facteurs
économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt
et des taux de change ; l'incidence de la réglementation de
l'industrie pharmaceutique et de la législation en matière de
santé ; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise
des coûts de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux
médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments,
notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité d’Ipsen
à prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière
de l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance
à l'égard de l'efficacité des brevets d’Ipsen et d’autres
protections concernant les médicaments novateurs ; et le risque de
litiges, notamment des litiges en matière de brevets ou des recours
réglementaires. Ipsen dépend également de tierces parties pour le
développement et la commercialisation de ses médicaments, ce qui
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ces partenaires pourraient agir de manière à nuire aux activités
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conclus. Une défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer
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