ClearPoint Neuro si congratula con il proprio partner AviadoBio per il primo paziente trattato nello studio clinico ASPIRE-FTD, che valuta la terapia genica sperimentale AVB-101 per la demenza frontotemporale con mutazioni GRN
April 17 2024 - 3:21PM
ClearPoint Neuro si congratula con il proprio partner AviadoBio per
il primo paziente trattato nello studio clinico ASPIRE-FTD, che
valuta la terapia genica sperimentale AVB-101 per la demenza
frontotemporale con mutazioni GRN
ClearPoint Neuro, Inc. (Nasdaq: CLPT) (la “Società”), un’azienda
globale di dispositivi, cellule e terapie geniche che offre una
navigazione precisa nel cervello e nella colonna vertebrale, si
congratula oggi con il proprio partner AviadoBio per il trattamento
del primo paziente nello studio clinico ASPIRE-FTD di Fase 1/2, che
valuta la sua terapia genica sperimentale AVB-101 nelle persone con
demenza frontotemporale (FTD) con mutazioni della progranulina
(GRN).
Jeremy Stigall, Chief Business Officer di ClearPoint Neuro, ha
dichiarato: “La FTD è una causa importante di demenza nelle persone
sotto i 65 anni e ha un impatto devastante sui pazienti e sulle
famiglie. L’importanza di somministrare accuratamente questa
terapia genica singola al talamo, riducendo al minimo l’esposizione
sistemica, è il caso d’uso preciso della piattaforma minimamente
invasiva di ClearPoint per la somministrazione di geni e cellule.
Siamo orgogliosi di sostenere AviadoBio e il team dell’Ospedale
Mazowiecki Szpital Bródnowski, così come futuri altri siti di
sperimentazione clinica in Europa e negli Stati Uniti”.
Maggiori informazioni sullo studio ASPIRE-FTD sono disponibili
sul sito https://clinicaltrials.gov/study/NCT06064890.
Informazioni sulla demenza frontotemporale con mutazioni
della progranulina (FTD-GRN)
La FTD è una forma devastante di demenza ad esordio precoce che
tipicamente conduce alla morte entro sette-tredici anni
dall’insorgenza dei sintomi e da tre a dieci anni dalla
diagnosi.1,2 Le persone con FTD sperimentano comunemente
cambiamenti di personalità, disturbi comportamentali, perdita del
linguaggio, apatia e riduzione della mobilità.3
La FTD è una delle principali cause di demenza nelle persone di
età inferiore ai 65 anni,4 con una prevalenza stimata in un
determinato momento fino a 4,6 casi ogni 1.000 persone.5 La FTD
colpisce tipicamente in età più giovane rispetto al Morbo di
Alzheimer e la maggior parte dei casi di FTD si verifica tra i 45 e
i 68 anni.6,7 Data l’insorgenza precoce, la FTD può avere un
impatto sostanzialmente maggiore sul lavoro, sulla famiglia e sulla
situazione finanziaria rispetto al Morbo di Alzheimer.8 I casi di
FTD genetica rappresentano circa un terzo dei casi e sono associati
a mutazioni autosomiche dominanti in tre geni, compreso il gene GRN
(progranulina).9 Circa 11.000 persone negli Stati Uniti e nell’UE5
convivono con la FTD-GRN, con circa 2.200 nuovi casi all’anno.1,10
Alcuni casi di FTD possono essere classificati in modo errato e il
ritardo diagnostico è comune. Con lo sviluppo delle conoscenze
sulla malattia, della genetica, della ricerca e delle opzioni
terapeutiche, si prevede che questi numeri aumenteranno.
________________________1 Onyike CU. Neuroepidemiology.
2011;37:166–1672 Riedl L e al. Neuropsychiatr Dis Treat.
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non-sense mutation of progranulin rescued by aminoglycosides. Human
Molecular Genetics 2020;29(4):624-634
Informazioni su ClearPoint
Neuro
ClearPoint Neuro è una società di dispositivi,
cellule e terapie geniche che offre una navigazione precisa nel
cervello e nella colonna vertebrale. La Società offre in modo
esclusivo sia prodotti clinici consolidati che servizi di sviluppo
preclinico per la somministrazione controllata di farmaci e
dispositivi. Il prodotto di punta della Società, il sistema di
navigazione ClearPoint Neuro, ha ottenuto l’autorizzazione della
FDA e il marchio CE. ClearPoint Neuro collabora con centri sanitari
e di ricerca in Nord America, Europa, Asia e Sud America. La
Società è anche partner delle più innovative aziende
farmaceutiche/biotecnologiche, centri accademici e organizzazioni
di ricerca a contratto, fornendo soluzioni per la somministrazione
diretta di terapie al sistema nervoso centrale negli studi
preclinici e nelle sperimentazioni cliniche in tutto il mondo. Ad
oggi, migliaia di procedure sono state eseguite e assistite dal
team di specialisti clinici sul campo della Società, che offre
supporto e servizi ai nostri clienti e partner in tutto il mondo.
Per maggiori informazioni, visitare il sito
www.clearpointneuro.com. Per maggiori informazioni, visitare il
sito www.clearpointneuro.com.
Dichiarazioni previsionali
Il presente comunicato stampa contiene
dichiarazioni previsionali nel contesto delle leggi federali sui
titoli, che possono includere le aspettative della Società per il
mercato futuro dei suoi prodotti e servizi, e altre prestazioni e
risultati. Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle
attuali aspettative del management e sono soggette ai rischi
inerenti all’attività, che possono causare una differenza
sostanziale tra i risultati effettivi della Società e quelli
espressi o impliciti nelle dichiarazioni previsionali. Le
incertezze e i rischi particolari includono quelli relativi a:
l’instabilità globale e politica, le interruzioni della catena di
approvvigionamento, la carenza di personale e le condizioni
macroeconomiche e dell’inflazione; le entrate future derivanti
dalle vendite dei prodotti e dei servizi della Società; la capacità
della Società di commercializzare e ottenere un’accettazione più
ampia del mercato per i nuovi prodotti e servizi offerti dalla
Società; la capacità dei nostri partner per i biologici e la
somministrazione di farmaci di raggiungere gli obiettivi
commerciali, compreso l’uso dei prodotti e dei servizi della
Società nella somministrazione delle terapie; le aspettative, le
proiezioni e le stime della Società in merito alle spese, ai ricavi
futuri, ai requisiti patrimoniali e alla disponibilità e alla
necessità di ulteriori finanziamenti; la capacità della Società di
ottenere ulteriori finanziamenti per sostenere i suoi programmi di
ricerca e sviluppo; la capacità della Società di gestire la
crescita della propria attività; la capacità della Società di
attrarre e trattenere i propri dipendenti chiave; e i rischi
inerenti alla ricerca, allo sviluppo e all’approvazione normativa
di nuovi prodotti. Informazioni più dettagliate su questi e altri
fattori che potrebbero influenzare i risultati effettivi della
Società sono descritti nella sezione “Fattori di rischio” della
Relazione annuale della Società sul Modulo 10-K per l’esercizio
concluso il 31 dicembre 2023, che è stata depositata presso la
Securities and Exchange Commission. La Società non si assume alcun
obbligo di aggiornare queste dichiarazioni previsionali.