GenSight Biologics annonce la présentation des résultats de l’étude clinique de Phase III REVERSE avec GS010 au Congrès...
June 18 2019 - 1:30AM
Business Wire
14ème Congrès annuel de la
Société Européenne de Neuro-OphtalmologiePorto, Portugal, du
16 au 19 juin 2019
Regulatory News :
GenSight Biologics (Euronext : SIGHT, ISIN : FR0013183985,
éligible PEA-PME), société biopharmaceutique dédiée à la découverte
et au développement de thérapies géniques innovantes pour le
traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du
système nerveux central, annonce aujourd’hui que les résultats de
l’étude clinique de Phase III REVERSE avec GS010 seront présentés
au 14ème congrès annuel de la European Neuro-Ophthalmology Society
(EUNOS), qui aura lieu à Porto, Portugal, du 16 au 19 juin 2019.
Les résultats seront présentés par le Dr Valerio Carelli, MD, PhD,
Professeur Agrégé, Chef du Laboratoire de Neurogénétique,
Département de Sciences Biomédicales et Neuromotrices, Université
de Bologne Faculté de Médecine, Italie. Le Dr Carelli est
Investigateur Principal dans l’étude clinique REVERSE. Le Dr
Carelli est reconnu comme l’un des plus grands spécialistes des
mécanismes cellulaires et moléculaires à l’origine des anomalies
mitochondriales impliquées par la Neuropathie Optique Héréditaire
de Leber (NOHL), et a largement contribué à comprendre les
implications neuroanatomiques liées aux manifestations cliniques de
la NOHL.
European Neuro-Ophthalmology Society (EUNOS)
16-19 juin 2019 – Porto (Portugal)
“rAAV2/2-ND4 Treatment of Leber Hereditary Optic Neuropathy:
96-Week Data from the REVERSE Phase III Clinical Trial” sera
présenté par le Dr Valerio Carelli, Professeur Agrégé,
Département de Sciences Biomédicales et Neuromotrices, Université
de Bologne Faculté de Médecine, Italie
- Free Papers Session
- Mercredi 19 juin, 9h36 – 9h47 WEST
À propos de GenSight Biologics
GenSight Biologics S.A. (GenSight Biologics) est une société
biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de
thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies
neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central. Le
portefeuille de recherche de GenSight Biologics s’appuie sur deux
plates-formes technologiques : le ciblage mitochondrial
(Mitochondrial Targeting Sequence, ou MTS) et l’optogénétique,
visant à préserver ou restaurer la vision chez les patients
atteints de maladies neurodégénératives de la rétine. Le candidat
médicament le plus avancé de GenSight Biologics, GS010, est en
Phase III pour le traitement de la neuropathie optique héréditaire
de Leber (NOHL), une maladie mitochondriale rare qui conduit à une
perte irréversible de la vue chez les adolescents et les jeunes
adultes. En utilisant son approche de thérapie génique, les
candidats médicaments de GenSight Biologics sont destinés à offrir
aux patients une récupération visuelle fonctionnelle durable après
une seule injection intra-vitréenne dans chaque œil.
À propos de GS010
GS010 cible la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL),
et s’appuie sur une technologie propriétaire de séquence de ciblage
mitochondrial (MTS), issue des travaux de l’Institut de la Vision,
qui, lorsqu’elle est associée au gène d’intérêt, permet de
l’adresser spécifiquement à l’intérieur de la mitochondrie grâce à
un vecteur AAV (Adeno-Associated Virus). Le gène d’intérêt est
ainsi transféré dans la cellule pour y être exprimé et produire la
protéine fonctionnelle, qui sera acheminée à l’intérieur des
mitochondries grâce aux séquences nucléotidiques spécifiques, afin
de restaurer la fonction mitochondriale déficiente ou
manquante.
À propos de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber
(NOHL)
La neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) est une
maladie mitochondriale rare, de transmission maternelle,
caractérisée par une dégénérescence des cellules ganglionnaires de
la rétine et provoquant en moins d’un an une perte brutale et
irréversible de la vision conduisant généralement à la cécité
légale. Ces symptômes apparaissent principalement chez les
adolescents et les jeunes adultes. La NOHL provoque une perte
brutale, soudaine et sans douleur de la vision centrale dans le 1er
œil, puis le 2nd œil est atteint à son tour, de manière
irréversible. 97% des patients présentent une perte bilatérale de
la vision en moins d’un an, et cette perte de vision est simultanée
dans 25% des cas. La NOHL causerait la cécité visuelle chez environ
1 400 à 1 500 personnes par an aux Etats-Unis et en Europe.
À propos de RESCUE et REVERSE
RESCUE et REVERSE sont deux études distinctes de Phase III
randomisées, en double masqué, contrôlées par injection simulée
(sham), conçues pour évaluer l’efficacité d’une injection
intravitréenne unique de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez des sujets
atteints de la NOHL induite par la mutation G11778A ND4.
Le critère d’évaluation principal mesurera la différence
d’efficacité de GS010 entre les yeux traités et les yeux
non-traités (sham), sur la base de l’acuité visuelle (Best
Corrected Visual Acuity ou BCVA), mesurée à l’aide de l’échelle
ETDRS à 48 semaines après injection. Les scores « Logarithm of the
Minimal Angle of Resolution » des patients, ou LogMAR, qui sont
dérivés du nombre de lettres lues sur l’échelle ETDRS, seront
utilisés à des fins statistiques. Les deux études ont été conçues
pour évaluer une différence statistiquement significative d’au
moins 15 lettres ETDRS entre les yeux traités et non-traités
(sham), ajustés de l’acuité visuelle initiale (baseline).
Les critères d’évaluation secondaires incluront l’application de
l’analyse principale aux yeux ayant reçu GS010 et présentant à
l’inclusion la meilleure acuité visuelle initiale (« meilleur œil
»), comparés à ceux ayant reçu la procédure sham, ainsi qu’aux yeux
ayant reçu GS010 et présentant la moins bonne acuité visuelle
initiale (« moins bon œil »), comparés à ceux ayant reçu la
procédure sham. Egalement, une évaluation de la proportion de
patients « répondeurs » sera réalisée, incluant notamment
le pourcentage de patients qui maintiennent leur acuité visuelle
(perte de moins de 15 lettres ETDRS), le pourcentage de patients
qui améliorent leur acuité visuelle de 15 lettres ETDRS ou plus,
ainsi que le pourcentage de patients présentant une acuité visuelle
finale >20/200, ou 1/10. Les paramètres visuels mesurés
incluront également les champs visuels automatisés, la tomographie
par cohérence optique, ainsi que la sensibilité aux couleurs et aux
contrastes, en plus des mesures de qualité de vie, de
bio-dissémination, et de réponse immunitaire post-injection.
Les études sont actuellement menées en parallèle, chez 37
patients pour REVERSE et 39 patients pour RESCUE, dans 7 centres
aux Etats-Unis, au Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en
Italie. Les résultats à 96 semaines des deux études sont attendus
en 2019, après quoi les patients seront transférés vers une étude
de suivi à long-terme pour 3 années supplémentaires.
Identifiants ClinicalTrials.gov :REVERSE: NCT02652780RESCUE:
NCT02652767
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version source sur businesswire.com : https://www.businesswire.com/news/home/20190617005778/fr/
GenSight BiologicsThomas GidoinDirecteur Administratif et
Financiertgidoin@gensight-biologics.com+33 (0)1 76 21 72 20James
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74NewCapRelations MédiaAnnie-Florence
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