Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende
Unternehmen auf dem Gebiet der RNAi-Therapeutika, und Gen, ein
GMP-zertifiziertes Pharmaunternehmen, das sich auf seltene
Krankheiten spezialisiert hat, meldeten heute die Schließung einer
Alleinvertriebsvereinbarung für ONPATTRO®, ein
First-in-Class-RNAi-Therapeutikum für die Behandlung von
hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1
oder 2.
„Durch unsere Partnerschaft mit Gen k�nnen wir den Zugang zu
ONPATTRO auf Patienten in der Türkei ausweiten, die an erblicher
ATTR-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) mit Polyneuropathie leiden. In
der Türkei verfügen wir zurzeit über keine Niederlassung“, so Vice
President und Acting Head of Canada, Europe, Middle East and Africa
bei Alnylam Pharmaceuticals. „Es gibt eine beträchtliche Anzahl von
Patienten in der Türkei, die dringend auf neue
Behandlungsm�glichkeiten angewiesen sind. Wir freuen uns über die
Partnerschaft mit Gen, die es uns erm�glicht, ONPATTRO Patienten,
die dieses Medikament ben�tigen, zur Verfügung zu stellen.”
Abidin Gülmüs, CEO von Gen, erklärte: „Wir sind stolz auf
unseren Ruf als eines der führenden Spezialpharmaunternehmen der
Türkei und freuen uns über die Partnerschaft mit Alnylam. Durch
Kooperationen mit führenden internationalen Unternehmen wollen wir
den Patienten in der Türkei innovative Medikamente auf dem
schnellsten und zuverlässigsten Weg bereitstellen.”
Patienten in der Türkei geh�rten zu den Teilnehmern der
randomisierten, placebokontrollierten, doppelblinden, weltweit
durchgeführten Phase-3-Studie APOLLO, der bisher gr�ßten Studie an
hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie, die 2018 in den USA
und der EU zur Zulassung von ONPATTRO führte.
Über ONPATTRO® (Patisiran)
ONPATTRO ist ein RNAi-Therapeutikum, das in den USA und Kanada
für die Behandlung von Polyneuropathie bei hATTR-Amyloidose bei
Erwachsenen zugelassen wurde. ONPATTRO besitzt außerdem in der
Europäischen Union, der Schweiz und Brasilien die Zulassung für die
Behandlung von hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie
im Stadium 1 oder 2 und in Japan die Zulassung von hATTR-Amyloidose
mit Polyneuropathie. ONPATTRO basiert auf mit dem Nobelpreis
ausgezeichneten wissenschaftlichen Erkenntnissen. Das intraven�s
verabreichte RNAi-Therapeutikum zielt auf Transthyretin (TTR) ab.
Es richtet sich gegen eine spezifische Messenger-RNA, um diese
stumm zu schalten und so die Produktion des TTR-Proteins zu
blockieren, bevor dieses gebildet wird. ONPATTRO blockiert die
Produktion von Transthyretin in der Leber, wodurch dessen
Anreicherung im K�rpergewebe reduziert wird, um das Fortschreiten
der mit der Krankheit einhergehenden Polyneuropathie zu stoppen
oder zu verlangsamen. Weitere Informationen zu ONPATTRO finden Sie
unter ONPATTRO.com.
Wichtige Sicherheitsinformationen für ONPATTRO
Infusionsbedingte Reaktionen
Bei mit Patisiran behandelten Patienten wurden infusionsbedingte
Reaktionen (Infusion-related reactions, IRRs) beobachtet. In einer
kontrollierten klinischen Studie traten bei 19% der mit Patisiran
behandelten Patienten IRRs auf, verglichen mit 9% der mit einem
Placebo behandelten Patienten. Die häufigsten Symptome von IRRs bei
Patisiran waren Hitzewallungen, Rückenschmerzen, Übelkeit,
Bauchschmerzen, Dyspnoe und Kopfschmerzen. Es wurde auch von
Hypotonie, zu der Synkopen geh�ren k�nnen, als ein Symptom von IRRs
berichtet.
Um das Risiko von IRRs zu reduzieren, sollten Patienten
mindestens 60 Minuten vor der Patisiran-Infusion eine Prämedikation
mit einem Kortikosteroid, Paracetamol und Antihistaminika (H1- und
H2-Blocker) erhalten. Die Patienten sind während der Infusion auf
Anzeichen und Symptome von IRRs zu überwachen. Wenn eine IRR
auftritt, sollte in Betracht gezogen werden, die Infusion zu
verlangsamen oder zu unterbrechen und eine klinisch indizierte
medizinische Behandlung durchzuführen. Wenn die Infusion
unterbrochen wird, sollte sie nur dann mit einer langsameren
Infusionsrate fortgesetzt werden, wenn die Symptome abgeklungen
sind. Bei einer schweren oder lebensbedrohlichen IRR ist die
Infusion abzubrechen und darf nicht wieder aufgenommen werden.
Reduzierte Vitamin-A-Serumspiegel und empfohlene
Supplementierung
Die Behandlung mit Patisiran führt zu einer Abnahme des
Vitamin-A-Serumspiegels. Patienten, die Patisiran erhalten, sollten
daher etwa 2500 IE Vitamin A pro Tag oral zuführen, um das
potenzielle Risiko einer Augentoxizität aufgrund eines
Vitamin-A-Mangels zu reduzieren. Dosen über 2500 IE Vitamin A pro
Tag sollten nicht verabreicht werden, um während der Behandlung mit
Patisiran einen normalen Vitamin-A-Serumspiegel zu erreichen, da
der Serumspiegel nicht das gesamte Vitamin A im K�rper
widerspiegelt. Eine Überweisung zur ophthalmologischen Beurteilung
wird empfohlen, wenn Patienten Augensymptome entwickeln, die auf
einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. verminderte
Nachtsehfähigkeit oder Nachtblindheit, anhaltend trockene Augen,
Augenentzündung, Hornhautentzündung oder -ulzeration,
Hornhautverdickung oder Hornhautperforation).
Unerwünschte Ereignisse
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei Patienten, die mit
Patisiran behandelt wurden, waren periphere Ödeme (30 %) und
infusionsbedingte Reaktionen (19 %).
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess
zur Stummschaltung von Genen („Gene Silencing“), die derzeit einen
der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden
Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.
Ihre Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher
Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt” begrüßt und 2006
mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin gewürdigt. Durch
Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren
Zellen ist eine bedeutende neue Klasse von Medikamenten entstanden,
die als RNAi-Therapeutika bekannt sind. Kleine eingreifende RNA
(small interfering RNA, siRNA), die Moleküle, die die RNAi
vermitteln und Bestandteil der therapeutischen RNAi-Plattform von
Alnylam sind, funktionieren auf einer den heutigen Medikamenten
vorgelagerten Ebene durch wirksame Stummschaltung der Messenger-RNA
(mRNA) - Vorläufer der Gene, die die krankheitsausl�senden Proteine
kodieren - und verhindern auf diese Weise deren Bildung. Es handelt
sich hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die
Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen
grundlegend zu verändern.
Über Alnylam
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend in der Umsetzung der
RNA-Interferenz (RNAi) zu einer v�llig neuen Klasse von innovativen
Medikamenten, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu
verbessern, die an seltenen genetischen, kardiometabolischen,
infekti�sen Erkrankungen der Leber sowie Erkrankungen des zentralen
Nervensystems (ZNS) oder der Augen leiden. Basierend auf
wissenschaftlichen Erkenntnissen, die mit dem Nobelpreis
ausgezeichnet wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen
starken, klinisch validierten Ansatz zur Behandlung einer breiten
Palette an schwerwiegenden und stark beeinträchtigenden
Erkrankungen. Alnylam, 2002 gegründet, verfolgt die Umsetzung der
kühnen Vision, die von der Wissenschaft gebotenen M�glichkeiten
Realität werden zu lassen, und verfügt über eine robuste
RNAi-Therapeutika-Plattform. Zu den kommerziellen therapeutischen
RNAi-Produkten von Alnylam geh�ren ONPATTRO® (Patisiran), das in
den USA, der EU, Kanada, Japan, Brasilien und der Schweiz
zugelassen ist, sowie GIVLAARI® (Givosiran), das in den USA und der
EU zugelassen ist. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline
von Medikamenten, die sich in der Erprobung befinden, darunter fünf
Produktkandidaten in der Spätphase der Entwicklung. Alnylam wird
auch in Zukunft seine Strategie „Alnylam 2020” verfolgen, ein
biopharmazeutisches Unternehmen mit vielen Produkten im Stadium der
Vermarktung aufzubauen, das zudem über eine nachhaltige Pipeline
mit RNAi-basierten Medikamenten verfügt, um die Bedürfnisse von
Patienten mit begrenzten oder ungenügenden Behandlungsoptionen zu
erfüllen. Alnylam hat seinen Hauptsitz in in Cambridge
(Massachusetts, USA).
Über Gen
Gen ist das am schnellsten wachsende Pharmaunternehmen in der
Türkei. Zusammen mit seinen führenden internationalen Partnern und
in Übereinstimmung mit ethischen und wissenschaftlichen Grundsätzen
liefert Gen Produkte, die bei der Behandlung seltener Krankheiten
und Gesundheitsst�rungen in verschiedenen Branchen eingesetzt
werden. Das Unternehmen ist bestrebt, diese Produkte auf m�glichst
einfache, schnelle und zuverlässige Weise zu den Patienten zu
bringen und gleichzeitig neue Behandlungsmethoden für Patienten mit
bislang nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen zu finden und
anzubieten. Gen betreibt eine GMP-zertifizierte Produktionsstätte
in Ankara und exportiert seine Produkte in verschiedene Länder. Das
Unternehmen hat Büros in Ankara (Hauptsitz), İstanbul, İzmir,
Trabzon, Aserbaidschan, Kasachstan und Russland und beschäftigt
über 400 Mitarbeiter. Weitere Informationen finden Sie auf der
Gen-Website.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Verschiedene Aussagen in dieser Pressemitteilung bezüglich der
zukünftigen Erwartungen, Pläne und Aussichten von Alnylam, unter
anderem die Ansichten und Pläne von Alnylam in Bezug auf die
Fähigkeit, den Patientenzugang zu ONPATTRO in der Türkei durch die
gemeldete Vertriebsvereinbarung mit Gen auszuweiten, sowie auf die
Anzahl der Patienten in der Türkei innerhalb der zugelassenen
Indikation für ONPATTRO, die neue Behandlungsm�glichkeiten
ben�tigen, ferner die Ansichten und Pläne von Alnylam in Bezug auf
die Schnelligkeit und Zuverlässigkeit, mit denen Gen Patienten in
der Türkei innovative Arzneimittel zugänglich machen kann, sowie
die Erwartungen von Alnylam in Bezug auf die weitere Umsetzung
seiner Strategie „Alnylam 2020“ zur Weiterentwicklung und
Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika stellen zukunftsgerichtete
Aussagen im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des Private
Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Die tatsächlichen
Ergebnisse und zukünftigen Pläne k�nnen sich von den in den hier
gemachten zukunftsgerichteten Aussagen aufgrund verschiedener
wichtiger Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren wesentlich
unterscheiden. Zu diesen geh�ren unter anderem die Fähigkeit von
Alnylam, neue Arzneimittelkandidaten und zu entdecken und zu
entwickeln, die präklinischen und klinischen Ergebnisse für seine
Produktkandidaten, die m�glicherweise nicht repliziert werden oder
sich bei anderen Menschen oder in weiteren Studien nicht erneut
auftreten, oder die anderweitig nicht die weitere Entwicklung von
Produktkandidaten für eine spezifische Indikation oder allgemein
rechtfertigen; Handlungen oder Bescheide der Zulassungsbeh�rden,
die sich auf das Design, die Initiierung, Terminierung, Fortsetzung
und/oder den Fortschritt von klinischen Studien auswirken oder zur
Notwendigkeit weiterer präklinischer und/oder klinischer
Untersuchungen führen k�nnen; Verz�gerungen, Unterbrechungen oder
Fehler in der Herstellung und Lieferung seiner Produktkandidaten
oder vermarkteten Produkte einschließlich ONPATTRO in der Türkei;
der Erhalt, die Aufrechterhaltung und der Schutz von Rechten an
geistigem Eigentum; Fragen des geistigen Eigentums einschließlich
m�glicher Patentstreitigkeiten in Bezug auf seine Plattform,
Produkte oder Produktkandidaten; das Einholen beh�rdlicher
Zulassungen für seine Produktkandidaten einschließlich Lumasiran
sowie für Produktkandidaten, die in Zusammenarbeit mit anderen
entwickelt wurden, einschließlich Inclisiran, und die
Aufrechterhaltung der beh�rdlichen Zulassungen sowie das Einholen
von Preisgenehmigungen, Kostenerstattungen und Zugangsm�glichkeiten
für seine Produkte einschließlich ONPATTRO und GIVLAARI;
Fortschritte beim weiteren Aufbau einer kommerziellen Infrastruktur
außerhalb der USA, unter anderem in Europa; Erfolg bei
Markteinführung, Vermarktung und Vertrieb seiner zugelassenen
Produkte einschließlich ONPATTRO und GIVLAARI weltweit und das
Erreichen der Nettoprodukteinnahmen für ONPATTRO innerhalb der
erwarteten Spanne im Jahr 2020; potenzielle Risiken für die
Geschäfte, Aktivitäten und Perspektiven von Alnylam als Folge der
COVID-19-Pandemie oder daraus resultierende Verz�gerungen oder
Unterbrechungen, unter anderem jegliche Risiken, die den Zugang zu
ONPATTRO in der Türkei und die Fähigkeit von Alnylam zu einer
künftigen erfolgreichen Erweiterung der Indikation für ONPATTRO
beeinträchtigen; Konkurrenz durch Wettbewerber, die eine ähnliche
Technologie wie Alnylam einsetzen, und durch andere Akteure, die
Produkte für ähnliche Zwecke entwickeln; die Fähigkeit von Alnylam
zum Management seines Wachstums und seiner Betriebskosten innerhalb
seiner erwarteten Strategie und das Erreichen eines selbsttragenden
Finanzprofils in der Zukunft, die Einwerbung zusätzlicher Mittel
zur Finanzierung seiner geschäftlichen Aktivitäten und zur
Schaffung und Aufrechterhaltung strategischer Geschäftsallianzen
und von Neukundeninitiativen; die Abhängigkeit von Alnylam von
Dritten einschließlich Regeneron bei der Entwicklung, Herstellung
und Vermarktung von bestimmten Produkten, unter anderem Augen- und
ZNS-Produkten, sowie von Ironwood für die Unterstützung in der
Schulung zu und der F�rderung des Verkaufs von GIVLAARI in den USA;
Ergebnisse von Gerichtsverfahren; das Risiko von staatlichen
Untersuchungen und unerwarteten Ausgaben sowie die Risiken, die
ausführlich in den „Risk Factors” dargelegt wurden, die zusammen
mit dem letzten Alnylam-Jahresbericht auf dem Formular 10-K bei der
Securities and Exchange Commission (SEC) und in anderen Dokumenten
von Alnylam bei der SEC eingereicht wurden. Außerdem entsprechen
alle zukunftsgerichteten Aussagen nur den am heutigen Tag geltenden
Ansichten von Alnylam und sollten nicht als für einen späteren
Zeitpunkt maßgeblich erachtet werden. Mit Ausnahme der gesetzlich
vorgeschriebenen Fälle lehnt Alnylam ausdrücklich jegliche
Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen
ab.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom
(Investoren und Medien) +1-617-682-4340
Fiona McMillan (Medien, Europa) +44 1628 244960
Gen Ayhan Yener, MD (Medical Director) +90 554 566 57
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Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
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From Mar 2024 to Apr 2024
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