-- Partnerschaft mit GENESIS Pharma ist ein
wichtiger Schritt in der weltweiten kommerziellen Expansion von
ONPATTRO, dem ersten RNAi-Therapeutikum seiner Klasse zur
„Stummschaltung von Genen“--
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende
Unternehmen für RNAi-Therapeutika, und GENESIS Pharma, ein
führendes regionales Biopharma-Unternehmen in der weiteren
südosteuropäischen Region, gaben heute eine exklusive Vereinbarung
zur Vermarktung von ONPATTRO®, dem ersten RNAi-Therapeutikum seiner
Klasse, in 12 Ländern bekannt: Griechenland, Zypern, Bulgarien,
Rumänien, Slowenien, Kroatien, Serbien, Bosnien und Herzegowina,
Albanien, Republik Nordmakedonien, Montenegro sowie Malta.
„Unsere Partnerschaft mit GENESIS Pharma erm�glicht es uns, den
Zugang zu ONPATTRO auf Patienten mit hereditärer ATTR
(hATTR)-Amyloidose in Gebieten Europas auszudehnen, in denen wir
zurzeit noch nicht vertreten sind“, sagte Theresa Heggie, SVP und
Head of Europe, Middle East and Africa, und Canada, Alnylam
Pharmaceuticals. „Da wir wissen, dass Patienten in diesen Ländern
dringend neue Behandlungsm�glichkeiten ben�tigen, freuen wir uns
als einziges Unternehmen mit einem in der Europäischen Union
zugelassenen RNAi-Therapeutikum über die Partnerschaft mit GENESIS
Pharma, um ONPATTRO und m�gliche zukünftige Therapien den Patienten
in Südosteuropa zur Verfügung zu stellen.“
Constantinos Evripides, Managing Director von GENESIS Pharma,
sagte: „Wir freuen uns sehr, unsere Partnerschaft mit Alnylam für
die weitere südosteuropäische Region bekannt zu geben. Gerade in
anspruchsvollen Therapiebereichen wie seltenen, chronischen und
stark beeinträchtigenden Krankheiten ist das Potenzial neuartiger
Therapeutika mit bedeutenden Vorteilen für die Patienten und die
Gesellschaft insgesamt verbunden. Wir m�chten den Patienten und der
medizinischen Fachwelt in den Ländern, in denen wir tätig sind,
diese Innovationen, näherbringen, indem wir mit führenden
internationalen Unternehmen wie Alnylam zusammenarbeiten, die
bahnbrechende Wissenschaft in der Medizin umsetzen.“
Die Vereinbarung zwischen Alnylam und GENESIS Pharma betrifft
ONPATTRO, das im August 2018 in der EU zur Behandlung der
hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie in Stadium 1
oder 2 zugelassen wurde.
Über ONPATTRO® (Patisiran)
Patisiran basiert auf mit dem Nobelpreis ausgezeichneten
wissenschaftlichen Erkenntnissen. Das intraven�s verabreichte
RNAi-Therapeutikum zielt auf Transthyretin (TTR) ab und wurde zur
Behandlung der erblichen ATTR-Amyloidose entwickelt. Es richtet
sich gegen eine spezifische Messenger-RNA, um diese stumm zu
schalten und potenziell die Produktion des TTR-Proteins vor dessen
Synthetisierung zu blockieren. Patisiran blockiert die Produktion
von Transthyretin in der Leber, wodurch dessen Anreicherung im
K�rpergewebe reduziert wird, um das Fortschreiten der Krankheit zu
stoppen oder zu verlangsamen. Im August 2018 erhielt Patisiran die
Zulassung der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbeh�rde
(Food and Drug Administration, FDA) zur Behandlung der
Polyneuropathie bei der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen sowie die
Marktzulassung der Europäischen Arzneimittelagentur zur Behandlung
der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie Stadium 1
oder 2.
Wichtige Sicherheitsinformationen für ONPATTRO
Infusionsbedingte Reaktionen
Es wurden infusionsbedingte Reaktionen (IRRs) bei mit Patisiran
behandelten Patienten beobachtet. In einer kontrollierten
klinischen Studie traten bei 19 % der mit Patisiran behandelten
Patienten IRRs auf, verglichen mit 9 % der mit Placebo behandelten
Patienten. Die häufigsten Symptome von IRRs bei Patisiran waren
Hitzewallungen, Rückenschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Dyspnoe
und Kopfschmerzen.
Um das Risiko von IRRs zu reduzieren, sollten Patienten
mindestens 60 Minuten vor der Patisiran-Infusion eine Prämedikation
mit einem Kortikosteroid, Paracetamol und Antihistaminika (H1- und
H2-Blocker) erhalten. Die Patienten sind während der Infusion auf
Anzeichen und Symptome von IRRs zu überwachen. Wenn eine IRR
auftritt, sollte in Betracht gezogen werden, die Infusion zu
verlangsamen oder zu unterbrechen und eine klinisch indizierte
medizinische Behandlung durchzuführen. Wenn die Infusion
unterbrochen wird, sollte sie nur dann mit einer langsameren
Infusionsrate fortgesetzt werden, wenn die Symptome abgeklungen
sind. Bei einer schweren oder lebensbedrohlichen IRR ist die
Infusion abzubrechen und darf nicht wieder aufgenommen werden.
Reduzierte Vitamin-A-Serumspiegel und empfohlene
Supplementierung
Die Behandlung mit Patisiran führt zu einer Abnahme des
Vitamin-A-Serumspiegels. Patienten, die Patisiran erhalten, sollten
daher etwa 2500 IE Vitamin A pro Tag oral zuführen, um das
potenzielle Risiko einer Augentoxizität aufgrund eines
Vitamin-A-Mangels zu reduzieren. Dosen über 2500 IE Vitamin A pro
Tag sollten nicht verabreicht werden, um während der Behandlung mit
Patisiran einen normalen Vitamin-A-Serumspiegel zu erreichen, da
der Serumspiegel nicht das gesamte Vitamin A im K�rper
widerspiegelt. Eine Überweisung zur ophthalmologischen Beurteilung
wird empfohlen, wenn Patienten Augensymptome entwickeln, die auf
einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. verminderte
Nachtsehfähigkeit oder Nachtblindheit, anhaltend trockene Augen,
Augenentzündung, Hornhautentzündung oder -ulzeration,
Hornhautverdickung oder Hornhautperforation).
Unerwünschte Ereignisse
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei Patienten, die mit
Patisiran behandelt wurden, waren periphere Ödeme (30 %) und
infusionsbedingte Reaktionen (19 %).
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess
zur Stummschaltung von Genen, die derzeit einen der
vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden
Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.
Ihre Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher
Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt” begrüßt und 2006
mit der Verleihung des Nobelpreises für Physiologie oder Medizin
ausgezeichnet. Durch Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses
der RNAi in unseren Zellen ist eine bedeutende neue Klasse von
Medikamenten, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind, entstanden.
„Kleine eingreifende RNA” (small interfering RNA, siRNA), die
Moleküle, die RNAi vermitteln und Bestandteil der therapeutischen
RNAi-Plattform von Alnylam sind, funktionieren auf einer den
heutigen Medikamenten vorgelagerten Ebene durch wirksame
Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) - Vorläufer der Gene, die
die krankheitsausl�senden Proteine kodieren - und verhindern auf
diese Weise deren Bildung. Es handelt sich hier um einen
bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von
Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend zu
verändern.
Über Alnylam
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend in der Translation der
RNA-Interferenz (RNAi) in eine vollständige neue Klasse von
innovativen Medikamenten, die das Potenzial haben, das Leben von
Menschen, die an seltenen genetischen, kardiometabolischen,
infekti�sen Erkrankungen der Leber sowie Erkrankungen des zentralen
Nervensystems (ZNS)/der Augen leiden, zu verbessern. Basierend auf
wissenschaftlichen Erkenntnissen, die mit dem Nobelpreis
ausgezeichnet wurden, repräsentieren RNAi- Therapeutika einen
starken, klinisch validierten Ansatz zur Behandlung einer breiten
Palette an schwerwiegenden und stark beeinträchtigenden
Erkrankungen. Alnylam, gegründet im Jahr 2002, verfolgt die
Umsetzung der kühnen Vision, die von der Wissenschaft gebotenen
M�glichkeiten Realität werden zu lassen und verfügt über eine
robuste Forschungsplattform. Das erste zugelassene
RNAi-Therapeutikum von Alnylam, ONPATTRO® (Patisiran), ist in den
USA, der EU und Japan erhältlich. Alnylam verfügt über eine
umfangreiche Pipeline von Medikamenten, die sich in der Erprobung
befinden, darunter fünf Produktkandidaten in der Spätphase der
Entwicklung. Alnylam wird auch in Zukunft seine „Alnylam
2020”-Strategie weiterverfolgen, ein biopharmazeutisches
Unternehmen mit vielen Produkten im Stadium der Vermarktung
aufzubauen, das zudem über eine nachhaltige Pipeline mit
RNAi-basierten Medikamenten verfügt, um die Bedürfnisse von
Patienten mit begrenzten oder ungenügenden Behandlungsoptionen zu
erfüllen. Alnylam beschäftigt über 1.200 Mitarbeiter weltweit und
hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.
Über GENESIS Pharma
GENESIS Pharma ist ein regionales Biopharmaunternehmen mit Fokus
auf innovativen biopharmazeutischen Produkten zur Behandlung
schwerer und seltener Erkrankungen. Mit Niederlassungen in Athen,
Nikosia, Sofia, Bukarest und Zagreb war GENESIS Pharma eines der
ersten Pharmaunternehmen in Europa, das sich auf Vermarktung,
Verkauf und Vertrieb von biopharmazeutischen Produkten
spezialisiert hat. Seit seiner Gründung hat GENESIS Pharma ein
starkes Portfolio in Therapiegebieten mit hohem medizinischem
Bedarf aufgebaut. Dazu hat es langfristige strategische Allianzen
für die weitere Region Südosteuropas mit führenden multinationalen
Pharmaunternehmen mit Schwerpunkt auf moderner Forschung und
Entwicklung gebildet. Weitere Informationen finden Sie unter
www.genesispharma.com.
Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam
Verschiedene Aussagen in dieser Pressemitteilung bezüglich der
zukünftigen Erwartungen, Pläne und Aussichten von Alnylam, wie
unter anderem die Partnerschaft von Alnylam mit Genesis Pharma zur
Vermarktung von ONPATTRO in Südosteuropa, sowie Erwartungen
hinsichtlich der „Alnylam 2020“-Strategie zur Weiterentwicklung und
Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika, stellen
zukunftsgerichtete Aussagen im Hinblick der
Safe-Harbor-Bestimmungen im Rahmen des Private Securities
Litigation Reform Act von 1995 dar. Aufgrund von verschiedenen
wichtigen Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren, wie unter
anderem die Fähigkeit von Alnylam, neue Arzneimittelkandidaten und
Ansätze zu deren Verabreichung zu entdecken und zu entwickeln, die
Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten sowie die
präklinischen und klinischen Ergebnisse seiner Produktkandidaten
erfolgreich nachzuweisen, die m�glicherweise nicht repliziert
werden oder sich bei anderen Menschen oder in weiteren Studien
nicht fortsetzen, oder die anderweitig nicht die weitere
Entwicklung von Produktkandidaten für eine spezifische Indikation
oder ganz allgemein rechtfertigen, aufgrund von Handlungen oder
Bescheiden der Zulassungsbeh�rden, die sich auf das Design, die
Initiierung, Terminierung, Fortsetzung und/oder den Fortschritt von
klinischen Studien auswirken oder die zur Notwendigkeit weiterer
präklinischer und/oder klinischer Tests führen, zu Verz�gerungen,
Unterbrechungen oder Fehlern in der Herstellung und Lieferung
seiner Produktkandidaten und auf den Erhalt, die Aufrechterhaltung
und den Schutz seiner geistigen Eigentumsrechte, Alnylams
Fähigkeit, seine geistigen Eigentumsrechte gegenüber Dritten
geltend zu machen und sein Patent-Portfolio gegenüber Angriffen
Dritter zu verteidigen, seine Fähigkeit, die beh�rdliche Zulassung,
Preisgenehmigung und Erstattung für Produkte zu erhalten und
aufrechtzuerhalten, Fortschritte beim Aufbau einer kommerziellen
Infrastruktur außerhalb der USA zu erzielen, Alnylams Fähigkeit,
seine zugelassenen Produkte in Zukunft erfolgreich weltweit
einzuführen, zu vermarkten und zu vertreiben, Alnylams Fähigkeit,
die Indikation für ONPATTRO in Zukunft erfolgreich auszubauen,
Wettbewerber, die eine ähnliche Technologie wie Alnylam einsetzen,
und andere, die Produkte für einen ähnlichen Zweck entwickeln,
Alnylams Fähigkeit zum Management seines Wachstums und seiner
Betriebskosten und zum Erhalt zusätzlicher Finanzierungsmittel zur
Unterstützung seiner Geschäftstätigkeit und zur Schaffung und
Aufrechterhaltung strategischer Geschäftsallianzen und neuer
geschäftlicher Initiativen, Alnylams Abhängigkeit von Dritten
bezüglich der Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der
Produkte, die Ergebnisse von Gerichtsverfahren, das Risiko von
staatlichen Untersuchungen und unerwarteten Ausgaben, wie auch die
Risiken, die ausführlich in den „Risk Factors” dargelegt wurden,
die zusammen mit Alnylams letztem Quartalsbericht auf Formular 10-Q
bei der Securities and Exchange Commission (SEC) und in anderen
Eingaben bei der SEC eingereicht wurden, unterscheiden sich die
tatsächlichen Ergebnisse und zukünftigen Pläne m�glicherweise
wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen gemachten
Äußerungen. Außerdem entsprechen die zukunftsgerichteten Aussagen
nur den derzeit geltenden Ansichten von Alnylam und sollten nicht
als für die Zukunft maßgeblich erachtet werden. Mit Ausnahme der
gesetzlich vorgeschriebenen Fälle lehnt Alnylam ausdrücklich
jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten
Aussagen ab.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
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GENESIS Pharma
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Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
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Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
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From Apr 2023 to Apr 2024