Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende
Unternehmen für RNAi-Therapeutika, und Medison Pharma, Israels
führender kommerzieller Partner für innovative Arzneimittel, gaben
heute den Abschluss einer exklusiven Vereinbarung zur Vermarktung
von ONPATTRO®, dem erstmals vermarkteten RNAi-Therapeutikum, sowie
anderen in der Entwicklung und Erprobung befindlichen Therapeutika
im RNAi-Portfolio von Alnylam bekannt.
„Unsere Partnerschaft mit Medison ist ein wichtiger Schritt
unserer globalen kommerziellen Expansion und signalisiert unsere
Absicht, Patienten mit schweren seltenen Krankheiten unabhängig vom
Standort Zugang zu unseren Medikamenten zu erm�glichen“, sagte
Theresa Heggie, SVP und Head of Europe, Middle East and Africa, and
Canada, Alnylam Pharmaceuticals. „Medison verfügt über eine starke
Organisation mit einer nachgewiesenen Erfolgsbilanz bei der
erfolgreichen Kommerzialisierung von Arzneimitteln für seltene
Leiden sowie eine Infrastruktur, die speziell darauf ausgerichtet
ist, Patienten mit seltenen Krankheiten in Israel zu unterstützen
und Zugang zu unseren potenziell transformativen Therapien zu
bieten. Wir freuen uns auf die Partnerschaft mit Medison, um
ONPATTRO und m�gliche zukünftige Therapien für Patienten
bereitzustellen.“
„Wir sind stolz auf die Partnerschaft und Zusammenarbeit mit
Alnylam in Israel“, sagte Meir Jakobsohn, Gründer und CEO von
Medison Pharma. „Das ONPATTRO und potenziell bahnbrechende
Medikamente in der späten Entwicklungsphase enthaltene Portfolio
von Alnylam wird unser Produktspektrum für seltene Krankheiten
stärken und zur Erfüllung der Vision von Medison beitragen,
Patienten in Israel innovative Behandlungen anzubieten. Patienten
mit hATTR-Amyloidose und Polyneuropathie in Israel verdienen den
frühestm�glichen Zugang zu neuartigen Therapien und wir freuen uns
darauf, dies zunächst mit ONPATTRO zu verwirklichen. Patienten und
Ärzte in Israel warten auf potenziell krankheitsmodifizierende
Behandlungen und wir werden alles in unserer Macht Stehende tun, um
ihnen den Zugang zu erm�glichen.“
Die Vereinbarung zwischen Alnylam und Medison umfasst ONPATTRO,
das im August 2018 in der EU zur Behandlung von hATTR-Amyloidose
bei Erwachsenen mit Polyneuropathie Stadium 1 oder 2 zugelassen
wurde, Givosiran, ein in der späten Entwicklungsphase befindliches
RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie
(AHP), und Lumasiran, ein in der späten Entwicklungsphase
befindliches RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der primären
Hyperoxalurie Typ 1 (PH1). Diese Medikamente sind derzeit nicht für
die Verwendung in Israel zugelassen und Givosiran und Lumasiran
sind bislang noch von keiner Zulassungsbeh�rde zugelassen.
Über ONPATTRO® (Patisiran)
Patisiran basiert auf mit dem Nobelpreis ausgezeichneten
wissenschaftlichen Erkenntnissen. Das intraven�s verabreichte
RNAi-Therapeutikum zielt auf Transthyretin (TTR) ab und wurde zur
Behandlung der erblichen ATTR-Amyloidose entwickelt. Es richtet
sich gegen eine spezifische Messenger-RNA, um diese stumm zu
schalten und potenziell die Produktion des TTR-Proteins vor dessen
Synthetisierung zu blockieren. Patisiran blockiert die Produktion
von Transthyretin in der Leber, wodurch dessen Anreicherung im
K�rpergewebe reduziert wird, um das Fortschreiten der Krankheit zu
stoppen oder zu verlangsamen. Im August 2018 erhielt Patisiran die
Zulassung der US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbeh�rde
(Food and Drug Administration, FDA) zur Behandlung der
Polyneuropathie bei der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen sowie die
Marktzulassung der Europäischen Arzneimittelagentur zur Behandlung
der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie Stadium 1
oder 2.
Wichtige Sicherheitsinformationen für ONPATTRO
Infusionsbedingte Reaktionen
Es wurden infusionsbedingte Reaktionen (IRRs) bei mit Patisiran
behandelten Patienten beobachtet. In einer kontrollierten
klinischen Studie traten bei 19 % der mit Patisiran behandelten
Patienten IRRs auf, verglichen mit 9 % der mit Placebo behandelten
Patienten. Die häufigsten Symptome von IRRs bei Patisiran waren
Hitzewallungen, Rückenschmerzen, Übelkeit, Bauchschmerzen, Dyspnoe
und Kopfschmerzen.
Um das Risiko von IRRs zu reduzieren, sollten Patienten
mindestens 60 Minuten vor der Patisiran-Infusion eine Prämedikation
mit einem Kortikosteroid, Paracetamol und Antihistaminika (H1- und
H2-Blocker) erhalten. Die Patienten sind während der Infusion auf
Anzeichen und Symptome von IRRs zu überwachen. Wenn eine IRR
auftritt, sollte in Betracht gezogen werden, die Infusion zu
verlangsamen oder zu unterbrechen und eine klinisch indizierte
medizinische Behandlung durchzuführen. Wenn die Infusion
unterbrochen wird, sollte sie nur dann mit einer langsameren
Infusionsrate fortgesetzt werden, wenn die Symptome abgeklungen
sind. Bei einer schweren oder lebensbedrohlichen IRR ist die
Infusion abzubrechen und darf nicht wieder aufgenommen werden.
Reduzierte Vitamin-A-Serumspiegel und empfohlene
Supplementierung
Die Behandlung mit Patisiran führt zu einer Abnahme des
Vitamin-A-Serumspiegels. Patienten, die Patisiran erhalten, sollten
daher etwa 2500 IE Vitamin A pro Tag oral zuführen, um das
potenzielle Risiko einer Augentoxizität aufgrund eines
Vitamin-A-Mangels zu reduzieren. Dosen über 2500 IE Vitamin A pro
Tag sollten nicht verabreicht werden, um während der Behandlung mit
Patisiran einen normalen Vitamin-A-Serumspiegel zu erreichen, da
der Serumspiegel nicht das gesamte Vitamin A im K�rper
widerspiegelt. Eine Überweisung zur ophthalmologischen Beurteilung
wird empfohlen, wenn Patienten Augensymptome entwickeln, die auf
einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. verminderte
Nachtsehfähigkeit oder Nachtblindheit, anhaltend trockene Augen,
Augenentzündung, Hornhautentzündung oder -ulzeration,
Hornhautverdickung oder Hornhautperforation).
Unerwünschte Ereignisse
Die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei Patienten, die mit
Patisiran behandelt wurden, waren periphere Ödeme (30 %) und
infusionsbedingte Reaktionen (19 %).
Über RNAi
RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess
zur Stummschaltung von Genen, die derzeit einen der
vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden
Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt.
Ihre Entdeckung wurde als „ein bedeutender wissenschaftlicher
Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt” begrüßt und 2006
mit der Verleihung des Nobelpreises für Physiologie oder Medizin
ausgezeichnet. Durch Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses
der RNAi in unseren Zellen ist eine bedeutende neue Klasse von
Medikamenten, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind, entstanden.
„Kleine eingreifende RNA” (small interfering RNA, siRNA), die
Moleküle, die RNAi vermitteln und Bestandteil der therapeutischen
RNAi-Plattform von Alnylam sind, funktionieren auf einer den
heutigen Medikamenten vorgelagerten Ebene durch wirksame
Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) - Vorläufer der Gene, die
die krankheitsausl�senden Proteine kodieren - und verhindern auf
diese Weise deren Bildung. Es handelt sich hier um einen
bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von
Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend zu
verändern.
Über Alnylam
Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend in der Translation der
RNA-Interferenz (RNAi) in eine vollständige neue Klasse von
innovativen Medikamenten, die das Potenzial haben, das Leben von
Menschen, die an seltenen genetischen, kardiometabolischen,
infekti�sen Erkrankungen der Leber sowie Erkrankungen des zentralen
Nervensystems (ZNS)/der Augen leiden, zu verbessern. Basierend auf
wissenschaftlichen Erkenntnissen, die mit dem Nobelpreis
ausgezeichnet wurden, repräsentieren RNAi- Therapeutika einen
starken, klinisch validierten Ansatz zur Behandlung einer breiten
Palette an schwerwiegenden und stark beeinträchtigenden
Erkrankungen. Alnylam, gegründet im Jahr 2002, verfolgt die
Umsetzung der kühnen Vision, die von der Wissenschaft gebotenen
M�glichkeiten Realität werden zu lassen und verfügt über eine
robuste Forschungsplattform. Die Lipidkomplexinjektion ONPATTRO®
(Patisiran), die in den USA zur Behandlung der Polyneuropathie bei
der erblichen Transthyretin-vermittelten (hATTR) Amyloidose bei
Erwachsenen erhältlich ist, ist das erste von der US-amerikanischen
FDA zugelassene RNAi-Therapeutikum von Alnylam. In der EU ist
ONPATTRO zur Behandlung der hATTR-Amyloidose bei Erwachsenen mit
Polyneuropathie Stadium 1 oder 2 zugelassen. Alnylam verfügt über
eine umfangreiche Pipeline von Medikamenten, die sich in der
Erprobung befinden, darunter drei Produktkandidaten in der
Spätphase der Entwicklung. Alnylam wird auch in Zukunft seine
„Alnylam 2020”-Strategie weiterverfolgen, ein biopharmazeutisches
Unternehmen mit vielen Produkten im Stadium der Vermarktung
aufzubauen, das zudem über eine nachhaltige Pipeline mit
RNAi-basierten Medikamenten verfügt, um die Bedürfnisse von
Patienten mit begrenzten oder ungenügenden Behandlungsoptionen zu
erfüllen. Alnylam beschäftigt über 1.000 Mitarbeiter weltweit und
hat seinen Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts.
Über Medison
Medison, Israels führender innovativer Pharmapartner, ist ein
exklusiver israelischer Partner für weltweit agierende
Gesundheitsunternehmen wie Amgen, Biogen, Ipsen, Vertex und andere.
Aufgrund der Erfahrungen dreier Generationen im Gesundheitswesen
seit 1937 hat Medison langjährige Beziehungen zu HMOs, lokalen
medizinischen Zentren und Ärzten aufgebaut und aufrechterhalten.
Medison verfügt über unübertroffene Fähigkeiten zur Erbringung des
gesamten integrierten Dienstleistungsspektrums für internationale
Unternehmen, die einen Eintritt bzw. einen Ausbau ihrer Präsenz auf
dem israelischen Markt planen. Mit Medison Ventures verfügt Medison
über einen Unternehmensbereich mit einem engagierten
Forschungsteam, das umfangreiche wissenschaftliche und kommerzielle
Erfahrungen hat. Medison Ventures betreibt ein Scouting-Programm
für seine Partner und investiert aktiv in Life-Science-Projekte
rund um die Medikamentenentwicklung und digitale Gesundheit.
Zukunftsgerichtete Aussagen von AlnylamVerschiedene
Aussagen in dieser Pressemitteilung bezüglich der zukünftigen
Erwartungen, Pläne und Aussichten von Alnylam, insbesondere
Alnylams Ansichten in Bezug auf das Potenzial für
RNAi-Therapeutika, darunter insbesondere ONPATTRO, Givosiran und
Lumasiran, Pläne, ONPATTRO in weiteren Ländern verfügbar zu machen,
und die weltweite Fortsetzung der Anträge auf beh�rdliche Zulassung
und Markteinführung von ONPATTRO für hATTR-Patienten mit
Polyneuropathie rund um den Globus, sowie Erwartungen hinsichtlich
der „Alnylam 2020“-Strategie zur Weiterentwicklung und
Kommerzialisierung von RNAi-Therapeutika stellen zukunftsgerichtete
Aussagen im Hinblick der Safe-Harbor-Bestimmungen im Rahmen des
Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Aufgrund von
verschiedenen wichtigen Risiken, Unsicherheiten und anderen
Faktoren, insbesondere Alnylams Fähigkeit, neue
Arzneimittelkandidaten und Ansätze zu deren Verabreichung zu
entdecken und zu entwickeln, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner
Produktkandidaten sowie die präklinischen und klinischen Ergebnisse
seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen, die
m�glicherweise nicht repliziert werden oder sich bei anderen
Menschen oder in weiteren Studien nicht fortsetzen, oder die
anderweitig nicht die weitere Entwicklung von Produktkandidaten für
eine spezifische Indikation oder ganz allgemein rechtfertigen,
aufgrund von Handlungen oder Bescheiden der Zulassungsbeh�rden, die
sich auf das Design, die Initiierung, Terminierung, Fortsetzung
und/oder den Fortschritt von klinischen Studien auswirken oder die
zur Notwendigkeit weiterer präklinischer und/oder klinischer Tests
führen, zu Verz�gerungen, Unterbrechungen oder Fehlern in der
Herstellung und Lieferung seiner Produktkandidaten und auf den
Erhalt, die Aufrechterhaltung und den Schutz seiner geistigen
Eigentumsrechte, Alnylams Fähigkeit, seine geistigen
Eigentumsrechte gegenüber Dritten geltend zu machen und sein
Patent-Portfolio gegenüber Angriffen Dritter zu verteidigen, seine
Fähigkeit, die beh�rdliche Zulassung, Preisgenehmigung und
Erstattung für Produkte zu erhalten und aufrechtzuerhalten,
Fortschritte beim Aufbau einer kommerziellen Infrastruktur
außerhalb der USA zu erzielen, Alnylams Fähigkeit, seine
zugelassenen Produkte in Zukunft erfolgreich weltweit einzuführen,
zu vermarkten und zu vertreiben, Alnylams Fähigkeit, die Indikation
für ONPATTRO in Zukunft erfolgreich auszubauen, Wettbewerber, die
eine ähnliche Technologie wie Alnylam einsetzen, und andere, die
Produkte für einen ähnlichen Zweck entwickeln, Alnylams Fähigkeit
zum Management seines Wachstums und seiner Betriebskosten und zum
Erhalt zusätzlicher Finanzierungsmittel zur Unterstützung seiner
Geschäftstätigkeit und zur Schaffung und Aufrechterhaltung
strategischer Geschäftsallianzen und neuer geschäftlicher
Initiativen, Alnylams Abhängigkeit von Dritten bezüglich der
Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der Produkte und bezüglich
der Ergebnisse von Gerichtsverfahren, des Risikos von staatlichen
Untersuchungen und unerwarteten Ausgaben, wie auch der Risiken, die
ausführlich in den „Risk Factors” dargelegt wurden, die zusammen
mit Alnylams letztem Quartalsbericht auf Formular 10-Q bei der
Securities and Exchange Commission (SEC) und in anderen Eingaben
bei der SEC eingereicht wurden, unterscheiden sich die
tatsächlichen Ergebnisse und zukünftigen Pläne m�glicherweise
wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen gemachten
Äußerungen. Außerdem entsprechen die zukunftsgerichteten Aussagen
nur den derzeit geltenden Ansichten von Alnylam und sollten nicht
als für die Zukunft maßgeblich erachtet werden. Mit Ausnahme der
gesetzlich vorgeschriebenen Fälle lehnt Alnylam ausdrücklich
jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten
Aussagen ab.
Mit Ausnahme von ONPATTRO (Patisiran) wurde keines der in der
Erprobung befindlichen Therapeutika von Alnylam von der
US-amerikanischen Lebens- und Arzneimittelbeh�rde, der Europäische
Arzneimittelagentur oder einer anderen Zulassungsbeh�rde
zugelassen, und es k�nnen und sollten keine Rückschlüsse über die
Sicherheit oder Wirksamkeit solcher in der Erprobung befindlichen
Therapien gezogen werden.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
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Alnylam Pharmaceuticals, Inc.Christine Regan
Lindenboom(Investoren und Medien)+1-617-682-4340
Fiona McMillan(Medien, Europa)+44 1628 244960
Medison PharmaGil GurfinkelVice President, Corporate
Development+972 (0) 39250374
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
Historical Stock Chart
From Mar 2024 to Apr 2024
Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY)
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