ABEO Abeona Therapeutics Inc

Abeona Therapeutics présente des données précliniques démontrant un large potentiel thérapeutique de la thérapie génique AIM™ dans les maladies rétiniennes lors de l'assemblée générale annuelle de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology
Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), chef de file totalement intégré dans la thérapie génique et cellulaire, a annoncé aujourd'hui que l'administration intravitréenne de la nouvelle capside AIMTM AAV204 de la société à des primates non humains avait abouti à une expression transgénique robuste dans la rétine interne et externe. Ces nouvelles données précliniques soutiennent également l'utilisation potentielle de l'administration intravitréenne afin d'administrer la thérapie génique en consultation externe pour un large éventail de maladies rétiniennes héréditaires et acquises. Les conclusions ont été présentées lors de l'assemblée générale annuelle de l'Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), à Vancouver.

« Le tropisme rétinien large de la capside AIMTM AAV204 chez les primates non humains souligne la capacité de notre plate-forme à proposer une thérapie génique allant au-delà des maladies héréditaires, notamment le traitement des troubles rétiniens acquis pouvant être actuellement mal desservis », a déclaré Timothy J. Miller, Ph.D., président et directeur scientifique. « L'administration intravitréenne de la thérapie génique AAV, qui ne nécessite pas de chirurgie, pourrait potentiellement être réalisée en consultation externe et peut être une approche plus sûre et moins invasive. »

Dans une étude préclinique, l'administration intravitréenne de la nouvelle capside AIMTM AAV204 chez des primates non humains a abouti à une large expression transgène dans la rétine périphérique ainsi qu'à une expression intense dans la fovéa 25 jours après l'administration. AAV204 a également opéré une transduction des cellules photoréceptrices dans les explants rétiniens et une transduction de la rétine externe, avec une expression positive de la protéine verte fluorescente (GFP).

Les données sur les primates non humains ont été complétées par des résultats provenant de modèles de souris, ayant identifié AAV204 comme l'une des trois principales capsides AIMTM candidates qui démontrent une transduction robuste des cellules rétiniennes. Les données chez les souris ont démontré que l'administration intravitréenne aboutissait à une large expression rétinienne d'AAV204, qui a pénétré dans les couches des photorécepteurs et de l’épithélium pigmentaire rétinien (EPR).

À propos de la plate-forme vectorielle AIMTM  Abeona est en train de développer la plate-forme vectorielle AIM™ : une nouvelle génération de capsides de virus adéno-associé (AAV) à utiliser dans les thérapies géniques. La bibliothèque de capsides AIM™ peut utiliser la biologie de l'AAV pour cibler de manière sélective l'administration des charges génétiques au système nerveux central, aux poumons, aux yeux, aux muscles, au foie et à d'autres tissus. Les vecteurs AIMTM ne produisent pas de virus et ont montré la capacité d'esquiver les réponses immunitaires générées par l'exposition à des vecteurs AAV d'origine naturelle. La bibliothèque AIMTM de la société contient plus de 100 capsides avec des tropismes tissulaires sélectionnés pour leur capacité à cibler un large éventail d'organes et leurs multiples voies d'administration.

À propos d'Abeona Therapeutics  Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de cytothérapie pour le traitement des maladies graves. Parmi les programmes d'Abeona figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB). Le portefeuille de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™ AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine régénératrice) pour deux thérapies expérimentales (EB-101 et ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.abeonatherapeutics.com.

Énoncés prospectifs Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations qui sont de nature prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de 1933, telle qu'amendée, et de la Section 21E de la loi Securities Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques et des incertitudes.  Ces déclarations incluent des déclarations concernant notre pipeline, y compris la capacité de la plateforme vectorielle AIM™ dans le traitement des maladies rétiniennes basé sur des données précliniques, ainsi que les buts et les objectifs de la société.  Nous avons tenté d'identifier les énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », « anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir l'intention de » et d'autres expressions similaires.

Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale, les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps dans les rapports annuels de la Société sur le formulaire 10-K et les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que d'autres rapports déposés par la Société auprès de la Commission des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange Commission).  La société n'assume aucune obligation de réviser les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter des événements ou des circonstances survenant après la date de cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.

Contact investisseurs : Sofia Warner Directrice principale, Relations avec les investisseurs Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4710 swarner@abeonatherapeutics.com

Contact avec la presse : Scott Santiamo Directeur, Communication d'entreprise Abeona Therapeutics +1 (718) 344-5843 ssantiamo@abeonatherapeutics.com