À l'occasion de l'assemblée générale annuelle de l'American Society of Gene and Cell Therapy, Abeona Therapeutics présen...
April 30 2019 - 09:05PM
À l'occasion de l'assemblée générale annuelle de l'American Society
of Gene and Cell Therapy, Abeona Therapeutics présentera de
nouvelles données précliniques démontrant le potentiel
thérapeutique d'ABO-401 pour le traitement de la fibrose
kystique
Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), un chef de file
totalement intégré en thérapie génique et cellulaire, présentera
aujourd'hui de nouvelles données précliniques démontrant que
l'ABO-401, la nouvelle thérapie génique de la société pour la
fibrose kystique (FK ou mucoviscidose), a apporté de manière
efficace une copie fonctionnelle fortement exprimée du mini-CFTR
humain (hCFTR) aux poumons de souris atteintes de FK et a restauré
la fonction du CFTR dans les cellules épithéliales nasales et
bronchiques de patients humains atteints de FK. Les données seront
présentées ce soir lors de la 22e assemblée générale annuelle de
l'American Society of Gene and Cell Therapy qui se tiendra à
Washington, D.C.
« Ces données précliniques encourageantes viennent
s'ajouter au nombre croissant de preuves suggérant qu'ABO-401 peut
répondre aux défis de l'administration dans les poumons et de
l'expression du transgène, qui limitaient l'avancement de la
thérapie génique pour les patients atteints de FK », a déclaré
Timothy J. Miller, Ph.D., président et directeur scientifique.
« ABO-401 est un candidat prometteur de notre bibliothèque de
capsides AIMTM, en vue d'études permettant des demandes
d'autorisation d'essais cliniques susceptibles de révolutionner le
traitement de la FK par l'introduction d'une thérapie génique
unique. »
ABO-401 comporte un gène mini-CFTR humain régulable,
efficacement emballé dans AAV204, l'une des capsides de nouvelle
génération de la bibliothèque AIM™ de la société. Dans cette
étude préclinique, ainsi que dans d'autres études précliniques,
ABO-401 a restauré l'expression du gène CFTR et la conductance du
chlorure dans l'épithélium des voies respiratoires, les principales
cellules pulmonaires qui contribuent à la pathologie de la FK chez
les humains.
Ces nouvelles données démontrent qu'ABO-401 a administré
efficacement une copie fonctionnelle et fortement exprimée du gène
CFTR humain à des poumons de souris atteintes de FK et a restauré
la fonction du CFTR dans les cellules épithéliales nasales et
bronchiques de cellules donatrices humaines avec la mutation Delta
F508, la mutation la plus fréquente de la FK. ABO-401 a opéré la
transduction des cellules épithéliales nasales et bronchiques
humaines de la FK, avec une modification du courant de
court-circuit spécifique au gène CFTR qui était comparable ou
supérieur au traitement par modulateur existant dans ces mêmes
cellules. Une expression vigoureuse d'AAV204 dans les poumons de
souris atteintes de FK a été observée et a démontré que la capside
d'AAV204 était tout aussi efficace, voire plus efficace, pour
administrer des cassettes d'expression génique au poumon que
d'autres capsides d'AAV d'origine naturelle. En outre, les données
ont démontré qu'ABO-401 restaurait la différence de potentiel nasal
spécifique au CFTR chez des souris atteintes de FK et que la
cassette d'expression génique ABO-401 fabriquait un CFTR
entièrement traité.
À propos d'ABO-401 ABO-401 est une nouvelle
thérapie génique en développement pour le traitement de patients
atteints de fibrose cystique (FK), une maladie génétique évolutive
qui entraîne des infections pulmonaires et restreint la capacité à
respirer au fil du temps. Les données précliniques démontrent
qu'ABO-401 est administré au poumon à l'aide d'un
vecteur AIMTM de nouvelle génération. ABO-401 cible les
cellules respiratoires, corrige le déficit sous-jacent du canal
chlorure FK et traite toutes les mutations de la FK, notamment
Delta F508, la mutation la plus fréquente de la FK.
À propos de la plate-forme
vectorielle AIMTM Abeona est en train de
développer la plate-forme vectorielle AIM™ : une nouvelle
génération de capsides de virus adéno-associé (AAV) à utiliser dans
les thérapies géniques. La bibliothèque de capsides AIM™ peut
utiliser la biologie de l'AAV pour cibler de manière sélective
l'administration des charges génétiques au système nerveux central,
aux poumons, aux yeux, aux muscles, au foie et à d'autres tissus.
Les vecteurs AIMTM ne produisent pas de virus et ont
montré la capacité d'esquiver les réponses immunitaires générées
par l'exposition à des vecteurs AAV d'origine naturelle. La
bibliothèque AIMTM de la société contient plus de 100 capsides
avec des tropismes tissulaires sélectionnés pour leur capacité à
cibler un large éventail d'organes et leurs multiples voies
d'administration.
À propos d'Abeona Therapeutics Abeona
Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique de stade
clinique axée sur le développement de thérapies géniques et de
cytothérapie pour le traitement des maladies graves. Parmi les
programmes d'Abeona figurent EB-101, sa cytothérapie autologue à
correction génique pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique
récessive, ainsi que ABO-102 et ABO-101, de nouvelles thérapies
géniques basées sur le vecteur AAV9 pour les syndromes de
Sanfilippo de types A et B (MPS IIIA et MPS IIIB). Le portefeuille
de thérapies géniques basées sur le vecteur AAV9 de la société
comprend également ABO-202 et ABO-201 pour la maladie CLN1 et la
maladie CLN3, respectivement. Parmi ses actifs précliniques, on
compte ABO-401, qui utilise la nouvelle plateforme vectorielle AIM™
AAV pour traiter toutes les mutations de la mucoviscidose (fibrose
kystique). Abeona a reçu de nombreuses désignations réglementaires
de la FDA et de l'EMA pour ses candidats du pipeline, et est la
seule société à disposer du titre « Regenerative Medicine
Advanced Therapy » (thérapie avancée en médecine
régénératrice) pour deux thérapies expérimentales (EB-101 et
ABO-102). Pour plus d'informations, veuillez consulter le
site www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs Le présent communiqué de
presse contient certaines déclarations qui sont de nature
prospective au sens de la Section 27A de la loi Securities Act de
1933, telle qu'amendée, et la Section 21E de la loi Securities
Exchange Act de 1934, telle qu'amendée, qui impliquent des risques
et des incertitudes. Ces déclarations incluent des
déclarations concernant notre pipeline, y compris la capacité de la
plateforme vectorielle AIM™ dans le traitement de la fibrose
kystique, notamment les résultats d'études pré-cliniques et le
lancement d'études cliniques, ainsi que les buts et les objectifs
de la société. Nous avons tenté d'identifier les énoncés
prospectifs par des termes tels que « pouvoir »,
« anticiper », « croire »,
« estimer », « s'attendre à », « avoir
l'intention de » et d'autres expressions similaires.
Les résultats réels peuvent différer considérablement de ceux
indiqués par de tels énoncés prospectifs en raison de divers
facteurs, risques et incertitudes importants, y compris, mais sans
s'y limiter : l'intérêt continu pour notre portefeuille de
maladies rares, notre capacité à démarrer des essais cliniques et à
y inscrire des patients, l'impact de la concurrence, la capacité à
obtenir des licences pour toute technologie nécessaire à la
commercialisation de nos produits, la capacité à obtenir les
approbations réglementaires nécessaires, l'impact des changements
sur les marchés financiers et la conjoncture économique mondiale,
les risques associés à l'analyse et à la déclaration des données et
d'autres risques pouvant être décrits en détail de temps en temps
dans les rapports annuels de la société sur le formulaire 10-K et
les rapports trimestriels sur le formulaire 10-Q, ainsi que
d'autres rapports déposés par la société auprès de la Commission
des valeurs mobilières des États-Unis (Securities and Exchange
Commission). La société n'assume aucune obligation de réviser
les énoncés prospectifs ou de les mettre à jour afin de refléter
des événements ou des circonstances survenant après la date de
cette présentation, que ce soit à la suite de nouvelles
informations, de développements futurs ou autres, sauf si les lois
fédérales sur les valeurs mobilières l'imposent.
Contact investisseurs : Sofia Warner
Directrice principale, Relations avec les investisseurs Abeona
Therapeutics +1 (646) 813-4710 swarner@abeonatherapeutics.com
Contact avec la presse : Scott Santiamo
Directeur, Communication d'entreprise Abeona Therapeutics +1 (718)
344-5843 ssantiamo@abeonatherapeutics.com
Abeona Therapeutics (NASDAQ:ABEO)
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