La FDA accorde un examen prioritaire à l’avalglucosidase alpha, nouveau traitement potentiel de la maladie de Pompe
November 18 2020 - 1:00AM
La FDA accorde un examen prioritaire à l’avalglucosidase alpha,
nouveau traitement potentiel de la maladie de Pompe
La FDA accorde un examen prioritaire à
l’avalglucosidase alpha, nouveau traitement potentiel de la maladie
de Pompe
- La FDA devrait rendre sa décision au sujet de l’avalglucosidase
alpha, une enzymothérapie substitutive expérimentale, le 18 mai
2021
- La soumission réglementaire repose sur les données positives de
deux essais menés chez des patients porteurs respectivement de la
forme tardive et de la forme infantile de la maladie de Pompe.
- L’avalglucosidase alpha a obtenu le statut de traitement
innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA, de même qu’un examen
accéléré (Fast Track) pour le traitement de la maladie de
Pompe.
- La maladie de Pompe, une maladie musculaire dégénérative rare,
affecte environ 3 500 personnes aux États-Unis.
- Une étape importante qui conforte plus de 20 ans d’engagement
au service des patients atteints de cette maladie.
PARIS – Le 18 novembre 2020 -
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé un
examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique
(BLA, Biologics License Application) relative à l’avalglucosidase
alpha pour le traitement enzymatique substitutif au long cours des
patients atteints de la maladie de Pompe (déficit en
alpha-glucosidase acide). La FDA devrait rendre sa décision le 18
mai 2021.
L’avalglucosidase alpha est un traitement
enzymatique substitutif expérimental conçu pour améliorer le
transport de l’enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) vers les
cellules musculaires qui, s’il est approuvé, pourrait devenir un
nouveau traitement de référence pour les patients atteints de la
maladie de Pompe.
En octobre, l’Agence européenne des médicaments
a accepté d’examiner la demande d’autorisation de mise sur le
marché (AMM) de l’avalglucosidase alpha, pour le traitement
enzymatique substitutif au long cours des patients atteints de la
maladie de Pompe. L’Agence des médicaments et produits de santé
(Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) du
Royaume-Uni a par ailleurs accordé la désignation de
« Médicament innovant prometteur » (Promising Innovative
Medicine) à l’avalglucosidase alpha.
« La maladie de Pompe se caractérise par
une détérioration irréductible et invalidante des muscles,
entraînant une diminution de la fonction respiratoire et de la
mobilité », a précisé Karin Knobe, Responsable, Développement
– Maladies rares et Maladies hématologiques rares de Sanofi.
« L’avalglucosidase alpha est spécifiquement conçue pour
transporter plus d’enzymes GAA dans le lysosome des cellules
musculaires. Les résultats cliniques positifs des essais menés chez
des patients porteurs de la forme infantile et de la forme tardive
de la maladie sont à nos yeux extrêmement encourageants. » La
maladie de Pompe est maladie musculaire dégénérative rare qui peut
compromettre la capacité à se mouvoir et à respirer. Elle touche
environ 3 500 personnes aux États-Unis selon les estimations et
peut se manifester à tout âge, pendant l’enfance comme à l’âge
adultei. La demande de licence repose sur les données positives de
deux essais cliniques :
- L’essai pivot de phase III COMET, en double aveugle, contrôlé
par comparateur, qui a évalué les profils de sécurité et
d’efficacité de l’avalglucosidase alpha comparativement à
l’alglucosidase alpha (le traitement de référence) chez des
patients présentant une forme tardive de la maladie de Pompe. Les
résultats de cet essai ont été présentés dans le cadre d’une
session scientifique virtuelle organisée par Sanofi en juin 2020,
ainsi qu’en octobre 2020 aux congrès de la World Muscle Society et
de l’American Association of Neuromuscular and Electrodiagnostic
Medicine.
- L’essai de phase II mini-COMET, qui a évalué la sécurité et
l’efficacité exploratoire de l’avalglucosidase alpha chez des
patients porteurs de la forme infantile de la maladie de Pompe
traités antérieurement par alglucosidase alpha. Les résultats de
cet essai ont été présentés au WORLDSymposium en février 2020.
Transporter l’enzyme GAA pour éliminer
le glycogène
La maladie de Pompe est une maladie génétique
causée par l’absence ou le fonctionnement anormal de l’enzyme
lysosomale alpha-glucosidase acide (GAA), ce qui entraîne
l’accumulation de sucres complexes (glycogène) dans les cellules
musculaires de l’organisme. L’accumulation de glycogène provoque
des dommages irréversibles aux muscles, en particulier aux muscles
respiratoires, comme le diaphragme qui soutient les poumons, et à
d’autres muscles du squelette intervenant dans la mobilité.
Pour réduire l’accumulation de glycogène
caractéristique de la maladie de Pompe, il faut transporter
l’enzyme GAA manquante dans le lysosome des cellules musculaires.
Les recherches menées par Sanofi se sont concentrées sur
l’amélioration du transport de la GAA dans le lysosome des cellules
musculaires en ciblant le récepteur du mannose–6–phosphate (M6P),
qui joue un rôle clé dans le transport de la GAA.
L’avalglucosidase alpha contient environ 15 fois
plus de M6P que l’alglucosidase alpha et a pour but d’améliorer la
capture de l’enzyme par les cellules et l’élimination du glycogène
dans les tissus ciblesii. La pertinence clinique de cette
différence n’a pas encore été confirmée.
L’avalglucosidase alpha fait actuellement
l’objet d’études cliniques et aucun organisme de réglementation n’a
encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.
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produit biologique pour l’un de ces produits candidats, ainsi que
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i https://rarediseases.org/rare-diseases/pompe-disease/
ii Zhou Q. Bioconjug Chem. 2011 Apr 20;22(4):741-51
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