La FDA accorde un examen prioritaire au sutimlimab, premier et seul traitement potentiel de l’hémolyse chez l’adulte att...
May 14 2020 - 1:00AM
La FDA accorde un examen prioritaire au sutimlimab, premier et seul
traitement potentiel de l’hémolyse chez l’adulte atteint de la
maladie des agglutinines froides
La FDA accorde un examen prioritaire au sutimlimab,
premier et seul traitement potentiel de l’hémolyse chez l’adulte
atteint de la maladie des agglutinines froides
*Le sutimlimab cible l’hémolyse déclenchée par l’activation du
C1 dans la maladie des agglutinines froides (MAF)
PARIS – Le 14 mai 2020 - La
Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis [a accordé un
examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique
(Biologics License Application, BLA) de Sanofi relative au
sutimlimab pour le traitement de l’hémolyse chez l’adulte atteint
de la maladie des agglutinines froides (MAF). Le sutimlimab, un
anticorps monoclonal expérimental, cible la cause sous-jacente de
l’hémolyse dans la MAF en inhibant sélectivement le complément
C1s.
S’il est approuvé, le sutimlimab sera le premier
et le seul traitement approuvé pour cette catégorie de patients. La
FDA devrait rendre sa décision le 13 novembre 2020.
La maladie des agglutinines froides est une
anémie hémolytique auto-immune chronique qui amène le système
immunitaire à s’attaquer par erreur aux globules rouges et à
provoquer leur destruction (hémolyse). Les patients atteints de MAF
peuvent présenter une anémie chronique, une profonde fatigue, des
crises hémolytiques aiguës et d’autres complications potentielles,
comme un risque accru d’événements thromboemboliques et une
mortalité prématurée1,2,3. Selon les estimations, 5 000
personnes seraient atteintes de cette maladie aux États-Unis.
« Pour l’instant, les personnes atteintes de la
maladie des agglutinines froides n’ont pas accès à une option
thérapeutique approuvée et souffrent d’anémie chronique et d’une
grande fatigue, avec des répercussions persistantes et profondes
sur leur vie » a précisé le docteur John Reed, Ph.D., Responsable
Monde de la Recherche et Développement de Sanofi. « Les
résultats de notre étude de phase III pivot de 26 semaines ont
clairement démontré que le sutimlimab avait un effet cliniquement
significatif sur l’hémolyse médiée par le complément, qui est à
l’origine de l’anémie et de la fatigue. S’il est approuvé, le
sutimlimab sera le premier et le seul traitement approuvé par la
FDA à remédier à l’hémolyse déclenchée par l’activation du C1,
grâce à son mécanisme d’action unique, et à contribuer à soulager
la charge que cette maladie chronique fait peser sur les patients.
»
La demande de licence de produit biologique
repose sur les résultats de la partie A (n=24) de l’étude pivot de
phase III, en ouvert, à groupe de traitement unique, dénommée
CARDINAL, menée chez des patients atteints d’une MAF primitive,
dont les données ont été présentées sous forme d’abstract dans le
cadre d’une session dédiée à l’actualité de la recherche au 61e
Congrès annuel de l’American Society of Hematology. Celles-ci ont
montré que l’étude avait atteint son critère d’efficacité principal
composite défini par la proportion de patients traités par
sutimlimab dont le taux d’hémoglobine (Hgb) avait augmenté de 2
g/dl ou plus par rapport à sa valeur initiale ou s’était normalisé
et était supérieur ou égal à 12 g/dl au moment de l’évaluation du
traitement (valeur moyenne à partir des semaines 23, 25 et 26) et
qui n’avaient pas reçu de transfusion sanguine entre la semaine 5
et la semaine 26. Cet essai a également atteint ses critères
d’évaluation secondaires et montré que le sutimlimab agit sur le
processus pathologique, améliore le taux d’hémoglobine, normalise
le taux de bilirubine et améliore le score de fatigue (Functional
Assessment of Chronic Illness Therapy -Fatigue Score).
Cibler la fraction C1s de la voie
classique du complément Le sutimlimab est conçu pour
cibler et inhiber sélectivement la fraction C1s de la voie
classique du complément, une composante du système immunitaire
inné. Grâce à l’inhibition de la fraction C1s, le sutimlimab est
réputé interrompre l’hémolyse déclenchée par l’activation du C1
dans la maladie des agglutinines froides. L’inhibition de la voie
classique au niveau du C1s vise à préserver les activités
fonctionnelles de surveillance immunitaire des autres voies
d’activation du complément, à savoir la voie des lectines et la
voie alterne.
Sanofi évalue le sutimlimab dans le cadre de
l’essai clinique de phase III CADENZA actuellement mené chez des
patients porteurs d’une MAF ayant reçu récemment une transfusion
sanguine et, séparément, chez des patients atteints de purpura
thrombopénique immunologique. Le sutimlimab a obtenu la désignation
de « Découverte capitale » (Breakthrough Therapy) et de médicament
orphelin de la FDA. Le sutimlimab est actuellement en développement
clinique et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses
profils de sécurité et d’efficacité.
À propos de Sanofi La vocation de Sanofi
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postérieures à la mise sur le marché, les décisions des autorités
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et à quelle date, de la demande de dépôt d’un médicament, d’un
procédé ou d’un produit biologique pour l’un de ces produits
candidats, ainsi que leurs décisions relatives à l’étiquetage et
d’autres facteurs qui peuvent affecter la disponibilité ou le
potentiel commercial de ces produits candidats, le fait que les
produits candidats s’ils sont approuvés pourraient ne pas
rencontrer un succès commercial, l’approbation future et le succès
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les articles 223-1 et suivants du règlement général de l’Autorité
des marchés financiers. |
- Broome C, et al. Increased risk of thrombotic events in cold
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- Quentin A. Hill, Rajeshwari Punekar, Jaime Morales Arias,
Catherine M Broome, Jun Su; Mortality Among Patients with Cold
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- Lauren C. Bylsma, Anne Gulbech Ording, Adam Rosenthal, Buket
Öztürk, Jon P. Fryzek, Jaime Morales Arias, Alexander Röth,
Sigbjørn Berentsen; Occurrence, thromboembolic risk, and mortality
in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood Adv 2019; 3
(20): 2980–2985.
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