17ème patient traité dans l’étude de phase
2/3 AAvance
Regulatory News:
Lysogene (Paris:LYS) (FR0013233475 - LYS), société
biopharmaceutique pionnière de phase 3 s’appuyant sur une
plateforme technologique spécialisée dans la thérapie génique
ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce
aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a
accordé la désignation “Fast Track” pour son étude avec le
LYS-SAF302 dans le traitement de la mucopolysaccharidose de Type
IIIA (MPS IIIA). LYS-SAF302, une thérapie génique de deuxième
génération, conçu pour délivrer dans le cerveau la copie
fonctionnelle du gène SGSH (N-sulfoglucosamine sulfohydrolase)
grâce à une administration unique et directe dans le SNC, est en
cours d’évaluation dans l’essai clinique international de phase 2/3
AAvance (NCT03612869).
Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale a déclaré
: « La MPSIIIA est une maladie neurologique léthale générant des
symptômes très invalidants, pour laquelle il n’y a actuellement
aucun traitement. La reconnaissance par la FDA du potentiel du
LYS-SAF302 pour améliorer les troubles neurocognitifs des enfants
atteints de MPSIIIA est un succès important pour Lysogène et pour
les patients. » Karen Aiach a ajouté : « Nous sommes
également heureux d’annoncer le traitement du 17ème patient avec le
LYS-SAF302, ce qui démontre une fois encore notre capacité
d’exécution selon les meilleurs standards de qualité et dans les
délais impartis. Le LYS-SAF302 est le produit phare de notre
plateforme de thérapie génique, dont la technologie différenciée
grâce au mode d’administration directe dans le SNC, a été validée
non seulement par notre partenaire Sarepta, mais également par
l’ensemble de la communauté scientifique. Nous sommes entièrement
dédiés à continuer le développement rapide de LYS-SAF302 et des
autres programmes de notre pipeline. »
La désignation “Fast Track” est un processus conçu pour
faciliter le développement clinique et accélérer l’examen de
médicaments destinés à des affections graves et susceptibles de
répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Un médicament qui
reçoit la désignation Fast Track est éligible à de plus fréquentes
interactions avec la FDA, à la possibilité d’un processus
d’approbation accéléré, à une revue prioritaire, et à une revue en
continu de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA,
Biologics License Application).
« Cette désignation Fast Track démontre l’intérêt constant des
régulateurs pour la technologie innovante de Lysogene. Le
LYS-SAF302 a déjà reçu les Désignations de Médicament Orphelin pour
le traitement de la MPSIIIA dans l’Union Européenne en 2014 et aux
Etats-Unis en 2015, ainsi que le statut de Maladie Pédiatrique Rare
aux États-Unis » a ajouté Marie Deneux, Directrice des Affaires
Règlementaires. « Dans le domaine complexe de la thérapie
génique appliquée aux maladies neurodégénératives, une
communication continue avec la FDA est essentielle. »
L’étude clinique de phase 2/3 AAVance évaluant le LYS-SAF302
dans le traitement de la MPSIIIA est ouverte, à bras unique, et
multicentrique. L’étude va inclure 20 patients souffrant de la
forme classique sévère de la MPSIIIA, et a été discutée de manière
approfondie au préalable avec les Leaders d’opinion, les agences
réglementaires, les organismes d'évaluation des technologies de la
santé, et les instances représentatives de patients. A la date
d’aujourd’hui, 17 patients ont été traités sur le total de 20.
L’objectif principal de l’étude est l’évaluation de l’efficacité du
médicament quant à l’amélioration du développement neurocognitif
des patients à 24 mois en comparaison avec l’évolution anticipée
d’après les études d’histoire naturelle. L’innocuité, la
tolérabilité, et l’impact sur le comportement, le sommeil et la
qualité de vie, seront également évalués comme critères
d’évaluation secondaires. Lysogene a également initié une étude
complémentaire, PROVide, qui permet de collecter des vidéos des
enfants à leurs domiciles.
À propos de MPS IIIA
La MPS IIIA est une maladie neurodégénérative rare de surcharge
lysosomale d’origine génétique qui touche environ 1 nouveau-né sur
100 000. Transmise sur un mode autosomique récessif, elle est
caractérisée par des troubles du comportement et une régression
intellectuelle sévère, causant le décès prématuré des patients.
Elle est due à des mutations du gène SGSH codant l’enzyme héparane
sulfamidase nécessaire au recyclage de l’héparane sulfate (HS) dans
les cellules. La perturbation de la dégradation lysosomale et la
surcharge en HS et glycolipides en résultant, comme les
gangliosides, induit une neurodégénérescence prononcée. Il n’existe
pas aujourd’hui d’options thérapeutiques pour les patients.
À propos de LYS-SAF302
LYS-SAF302 est une thérapie génique utilisant un vecteur AAV qui
vise à remplacer le gène SGSH déficient par une copie
fonctionnelle. Le vecteur AAVrh10 a été choisi pour LYS-SAF302 car
il est particulièrement apte à cibler le SNC. Les modèles
précliniques ont apporté la preuve de concept dans la MPS IIIA,
mettant en évidence la vigueur de l’expression, l’étendue de la
distribution et la capacité du produit à corriger la surcharge
lysosomale en produisant l’enzyme manquante. Les résultats
d’innocuité des études règlementaires BPL de biodistribution et de
toxicité ont montré qu’à tous les dosages testés, LYS-SAF302
n’était associé à aucune mortalité inattendue, modification
d’aspects cliniques, du poids, du comportement, ni à aucune
anomalie macroscopique dans le cerveau. Sarepta détient les droits
commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et sur les
marchés hors d'Europe, et Lysogene conserve l'exclusivité
commerciale de LYS-SAF302 en Europe.
À propos de Lysogene
Lysogene est une société biopharmaceutique spécialisée dans la
thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central
(SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de
délivrer de manière sûre et efficace des thérapies géniques dans le
SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres
maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude
clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta
Therapeutics, Inc., et une étude clinique de Phase 1/2 dans la
gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à
l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc.,
Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux
exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors
Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale
de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un
partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement
d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie
génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com
Déclarations prospectives de Lysogene
Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations
prospectives, notamment concernant la progression des essais
cliniques de Phase 2/3 et les prévisions de trésorerie de la
Société. Même si la Société considère que ses prévisions sont
fondées sur des hypothèses raisonnables, toutes déclarations autres
que des déclarations de faits historiques que pourrait contenir ce
communiqué de presse relatives à des événements futurs sont
sujettes (i) à des changements sans préavis, (ii) à des facteurs
que la Société ne maîtrise pas, (iii) aux résultats des études
cliniques, (iv) à des augmentations des coûts de production, et (v)
à des réclamations potentielles sur ses produits. Ces déclarations
peuvent inclure, sans que cette liste soit limitative, toutes
déclarations commençant par, suivies par ou comprenant des mots ou
expressions tels que « objectif », « croire », « prévoir », « viser
», « avoir l’intention de », « pouvoir », « anticiper », « estimer
», « planifier », « projeter », « devra », « peut avoir », «
probablement », « devrait », « pourrait » et d’autres mots et
expressions de même sens ou employés à la forme négative. Les
déclarations prospectives sont sujettes à des risques intrinsèques
et à des incertitudes hors du contrôle de la Société qui peuvent,
le cas échéant, entraîner des différences notables entre les
résultats, performances ou réalisations réels de la Société et ceux
anticipés ou exprimés explicitement ou implicitement par lesdites
déclarations prospectives. Une liste et une description de ces
risques, aléas et incertitudes figurent dans les documents déposés
par la société auprès de l’Autorité des Marchés Financiers (AMF) au
titre de ses obligations réglementaires, y compris dans le document
de référence 2018 de la Société, enregistré auprès de l’AMF le 29
avril 2019 sous le numéro R. 19-016, ainsi que dans les documents
et rapports qui seront publiés ultérieurement par la Société. Par
ailleurs, ces déclarations prospectives ne valent qu’à la date du
présent communiqué de presse. Les lecteurs sont invités à ne pas se
fier indûment à ces déclarations prospectives. Sauf exigence
légale, la Société ne reconnaît aucune obligation de mettre à jour
publiquement ces déclarations prospectives, ni d’actualiser les
raisons pour lesquelles les résultats avérés pourraient varier
sensiblement des résultats anticipés par les déclarations
prospectives, et ce y compris dans le cas où des informations
nouvelles viendraient à être disponibles. La mise à jour par la
Société d’une ou plusieurs déclarations prospectives n’impliquera
pas qu’elle procédera ou non à d’autres actualisations de ces
déclarations prospectives ou d’autres déclarations
prospectives.
Ce communiqué de presse est publié à des fins d’information
uniquement. Les informations qu’il contient ne constituent ni une
offre de vente, ni une sollicitation d’offre d’achat ou de
souscription de titres de la Société dans quelque juridiction que
ce soit, en particulier en France. De la même façon, ce communiqué
ne constitue pas un conseil en investissement et ne saurait être
traité comme tel. Il n’a aucun lien avec les objectifs
d’investissement, la situation financière ou les besoins
spécifiques d’un quelconque destinataire. Il ne saurait priver les
destinataires d’exercer leur propre jugement. Toutes les opinions
exprimées dans ce document sont sujettes à modification sans
préavis. La diffusion de ce communiqué de presse peut être encadrée
par des dispositions restrictives du droit dans certaines
juridictions. Les personnes qui viendraient à prendre connaissance
du présent communiqué de presse sont tenues de se renseigner quant
à ces restrictions et de s’y conformer.
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Stéphane Durant des Aulnois Directeur Administratif et Financier
stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com + 33 1 41 43 03 99
Lysogene (EU:LYS)
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