17ème patient traité dans l’étude de phase 2/3 AAvance

Regulatory News:

Lysogene (Paris:LYS) (FR0013233475 - LYS), société biopharmaceutique pionnière de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation “Fast Track” pour son étude avec le LYS-SAF302 dans le traitement de la mucopolysaccharidose de Type IIIA (MPS IIIA). LYS-SAF302, une thérapie génique de deuxième génération, conçu pour délivrer dans le cerveau la copie fonctionnelle du gène SGSH (N-sulfoglucosamine sulfohydrolase) grâce à une administration unique et directe dans le SNC, est en cours d’évaluation dans l’essai clinique international de phase 2/3 AAvance (NCT03612869).

Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale a déclaré : « La MPSIIIA est une maladie neurologique léthale générant des symptômes très invalidants, pour laquelle il n’y a actuellement aucun traitement. La reconnaissance par la FDA du potentiel du LYS-SAF302 pour améliorer les troubles neurocognitifs des enfants atteints de MPSIIIA est un succès important pour Lysogène et pour les patients. » Karen Aiach a ajouté : « Nous sommes également heureux d’annoncer le traitement du 17ème patient avec le LYS-SAF302, ce qui démontre une fois encore notre capacité d’exécution selon les meilleurs standards de qualité et dans les délais impartis. Le LYS-SAF302 est le produit phare de notre plateforme de thérapie génique, dont la technologie différenciée grâce au mode d’administration directe dans le SNC, a été validée non seulement par notre partenaire Sarepta, mais également par l’ensemble de la communauté scientifique. Nous sommes entièrement dédiés à continuer le développement rapide de LYS-SAF302 et des autres programmes de notre pipeline. »

La désignation “Fast Track” est un processus conçu pour faciliter le développement clinique et accélérer l’examen de médicaments destinés à des affections graves et susceptibles de répondre à des besoins médicaux non satisfaits. Un médicament qui reçoit la désignation Fast Track est éligible à de plus fréquentes interactions avec la FDA, à la possibilité d’un processus d’approbation accéléré, à une revue prioritaire, et à une revue en continu de la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA, Biologics License Application).

« Cette désignation Fast Track démontre l’intérêt constant des régulateurs pour la technologie innovante de Lysogene. Le LYS-SAF302 a déjà reçu les Désignations de Médicament Orphelin pour le traitement de la MPSIIIA dans l’Union Européenne en 2014 et aux Etats-Unis en 2015, ainsi que le statut de Maladie Pédiatrique Rare aux États-Unis » a ajouté Marie Deneux, Directrice des Affaires Règlementaires. « Dans le domaine complexe de la thérapie génique appliquée aux maladies neurodégénératives, une communication continue avec la FDA est essentielle. »

L’étude clinique de phase 2/3 AAVance évaluant le LYS-SAF302 dans le traitement de la MPSIIIA est ouverte, à bras unique, et multicentrique. L’étude va inclure 20 patients souffrant de la forme classique sévère de la MPSIIIA, et a été discutée de manière approfondie au préalable avec les Leaders d’opinion, les agences réglementaires, les organismes d'évaluation des technologies de la santé, et les instances représentatives de patients. A la date d’aujourd’hui, 17 patients ont été traités sur le total de 20. L’objectif principal de l’étude est l’évaluation de l’efficacité du médicament quant à l’amélioration du développement neurocognitif des patients à 24 mois en comparaison avec l’évolution anticipée d’après les études d’histoire naturelle. L’innocuité, la tolérabilité, et l’impact sur le comportement, le sommeil et la qualité de vie, seront également évalués comme critères d’évaluation secondaires. Lysogene a également initié une étude complémentaire, PROVide, qui permet de collecter des vidéos des enfants à leurs domiciles.

À propos de MPS IIIA

La MPS IIIA est une maladie neurodégénérative rare de surcharge lysosomale d’origine génétique qui touche environ 1 nouveau-né sur 100 000. Transmise sur un mode autosomique récessif, elle est caractérisée par des troubles du comportement et une régression intellectuelle sévère, causant le décès prématuré des patients. Elle est due à des mutations du gène SGSH codant l’enzyme héparane sulfamidase nécessaire au recyclage de l’héparane sulfate (HS) dans les cellules. La perturbation de la dégradation lysosomale et la surcharge en HS et glycolipides en résultant, comme les gangliosides, induit une neurodégénérescence prononcée. Il n’existe pas aujourd’hui d’options thérapeutiques pour les patients.

À propos de LYS-SAF302

LYS-SAF302 est une thérapie génique utilisant un vecteur AAV qui vise à remplacer le gène SGSH déficient par une copie fonctionnelle. Le vecteur AAVrh10 a été choisi pour LYS-SAF302 car il est particulièrement apte à cibler le SNC. Les modèles précliniques ont apporté la preuve de concept dans la MPS IIIA, mettant en évidence la vigueur de l’expression, l’étendue de la distribution et la capacité du produit à corriger la surcharge lysosomale en produisant l’enzyme manquante. Les résultats d’innocuité des études règlementaires BPL de biodistribution et de toxicité ont montré qu’à tous les dosages testés, LYS-SAF302 n’était associé à aucune mortalité inattendue, modification d’aspects cliniques, du poids, du comportement, ni à aucune anomalie macroscopique dans le cerveau. Sarepta détient les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et sur les marchés hors d'Europe, et Lysogene conserve l'exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe.

À propos de Lysogene

Lysogene est une société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer de manière sûre et efficace des thérapies géniques dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene mène actuellement une étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc., et une étude clinique de Phase 1/2 dans la gangliosidose à GM1 est en cours de préparation. Conformément à l’accord conclu entre Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme. www.lysogene.com

Déclarations prospectives de Lysogene

Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives, notamment concernant la progression des essais cliniques de Phase 2/3 et les prévisions de trésorerie de la Société. Même si la Société considère que ses prévisions sont fondées sur des hypothèses raisonnables, toutes déclarations autres que des déclarations de faits historiques que pourrait contenir ce communiqué de presse relatives à des événements futurs sont sujettes (i) à des changements sans préavis, (ii) à des facteurs que la Société ne maîtrise pas, (iii) aux résultats des études cliniques, (iv) à des augmentations des coûts de production, et (v) à des réclamations potentielles sur ses produits. Ces déclarations peuvent inclure, sans que cette liste soit limitative, toutes déclarations commençant par, suivies par ou comprenant des mots ou expressions tels que « objectif », « croire », « prévoir », « viser », « avoir l’intention de », « pouvoir », « anticiper », « estimer », « planifier », « projeter », « devra », « peut avoir », « probablement », « devrait », « pourrait » et d’autres mots et expressions de même sens ou employés à la forme négative. Les déclarations prospectives sont sujettes à des risques intrinsèques et à des incertitudes hors du contrôle de la Société qui peuvent, le cas échéant, entraîner des différences notables entre les résultats, performances ou réalisations réels de la Société et ceux anticipés ou exprimés explicitement ou implicitement par lesdites déclarations prospectives. Une liste et une description de ces risques, aléas et incertitudes figurent dans les documents déposés par la société auprès de l’Autorité des Marchés Financiers (AMF) au titre de ses obligations réglementaires, y compris dans le document de référence 2018 de la Société, enregistré auprès de l’AMF le 29 avril 2019 sous le numéro R. 19-016, ainsi que dans les documents et rapports qui seront publiés ultérieurement par la Société. Par ailleurs, ces déclarations prospectives ne valent qu’à la date du présent communiqué de presse. Les lecteurs sont invités à ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives. Sauf exigence légale, la Société ne reconnaît aucune obligation de mettre à jour publiquement ces déclarations prospectives, ni d’actualiser les raisons pour lesquelles les résultats avérés pourraient varier sensiblement des résultats anticipés par les déclarations prospectives, et ce y compris dans le cas où des informations nouvelles viendraient à être disponibles. La mise à jour par la Société d’une ou plusieurs déclarations prospectives n’impliquera pas qu’elle procédera ou non à d’autres actualisations de ces déclarations prospectives ou d’autres déclarations prospectives.

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Stéphane Durant des Aulnois Directeur Administratif et Financier stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com + 33 1 41 43 03 99

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