Pharnext annoncera les premiers résultats de l’essai pivot de Phase 3 de PXT3003 dans la CMT1A d’ici octobre 2018
June 21 2018 - 02:23PM
Business Wire
Regulatory News:
Pharnext SA (Paris:ALPHA) (FR0011191287 - ALPHA),
société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de
développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur
les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle, annonce
aujourd’hui la mise à jour de son programme clinique de Phase 3
(études PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU) visant à évaluer le candidat
PXT3003 dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de
type 1A (CMT1A) chez l’adulte. Les premiers résultats de l’étude
PLEO-CMT sont désormais attendus d’ici le mois d’octobre 2018.
Prof Daniel Cohen, Co-fondateur et Directeur Général de
Pharnext a déclaré : « Nous sommes ravis de mener à
bien cet essai clinique de Phase 3 dont nous prévoyons d’annoncer
les premiers résultats d'ici octobre de cette année. Notre PLEODRUG
™ PXT3003 a déjà montré de premiers signes d'efficacité lors de
notre étude de Phase 2 dans la CMT1A. Nous espérons pouvoir
apporter cette solution thérapeutique innovante pour les patients
atteints de cette maladie très invalidante pour laquelle il
n’existe à ce jour aucune alternative aux soins
paliatifs ».
La PLEODRUG™ PXT3003 « first-in-class », issue de la
plateforme de R&D PLEOTHERAPY™ de Pharnext, est une nouvelle
combinaison fixe à faible dose de baclofène, naltrexone et
sorbitol, disposant de la désignation « médicament
orphelin » tant en Europe qu’aux Etats-Unis. PXT3003 s’est
déja avéré sûr et bien toléré au cours d’une étude de Phase 2. Une
amélioration fonctionnelle, au-delà de la stabilisation, a
également été observée avec la dose la plus élevée chez les
patients CMT1A, évaluée par la variation des scores ONLS (Overall
Neuropathy Limitations Scale) et CMTNS (Charcot-Marie-Tooth
Neuropathy Score). Ces résultats sont publiés dans la revue
scientifique Orphanet Journal of Rare Diseases.
PXT3003 est actuellement évalué par une étude pivot de Phase 3
de 15 mois, multicentrique, randomisée, en double aveugle,
contrôlée versus placebo. Initiée en décembre 2015, elle a recruté
des patients âgés de plus de 16 ans et atteints de la maladie de
CMT1A légère à modérée, dans 30 centres cliniques à travers
l'Europe, les Etats-Unis et le Canada. Le critère principal
d'évaluation de l'efficacité porte sur la variation du score ONLS à
12 et 15 mois de traitement afin de mesurer l'amélioration
fonctionnelle des patients sous PXT3003. Des critères additionnels
d’évaluation incluent des mesures fonctionnelles et
électrophysiologiques.
Le développement clinique se poursuit par une étude d’extension
de Phase 3 (PLEO-CMT-FU), multicentrique, d’une durée de 9 mois,
initiée en mars 2017 dans le but d’évaluer le profil d’innocuité et
de tolérance de PXT3003 à long terme chez les patients qui ont
complété l’étude PLEO-CMT.
Après avoir franchi avec succès plusieurs étapes de l’essai de
Phase 3, notamment une évaluation favorable des données par le
Comité Indépendant de Surveillance (DSMB : Data Safety Monitoring
Board) en septembre 2017, une analyse de variabilité à l'aveugle en
novembre 2017 et une analyse de futilité en novembre 2017, Pharnext
compte annoncer les résultats de son étude pivot PLEO-CMT d'ici le
mois d’octobre 2018.
A propos de la CMT 1A
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est constituée par un
groupe hétérogène de neuropathies périphériques, chroniques,
héréditaires, progressives. La CMT de type 1A (CMT1A), forme la
plus fréquente de CMT, est une maladie orpheline touchant au moins
125 000 personnes en Europe et aux Etats-Unis. La mutation
génétique à l’origine de la CMT1A est une duplication du gène PMP22
codant pour une protéine constituante de la myéline des nerfs
périphériques. La surexpression de ce gène provoque une dégradation
de la gaine des neurones (myéline) responsable du dysfonctionnement
des nerfs, suivi par une perte de la conduction de l’influx
nerveux. A cause de cette dégradation des nerfs périphériques, les
patients souffrent d’atrophie musculaire progressive des jambes et
des bras entrainant des problèmes de marche, de course et
d’équilibre ainsi que des troubles de fonctionnalité des mains. Les
patients CMT1A peuvent devenir dépendants d’un fauteuil roulant
dans 5% des cas. Ils peuvent également souffrir de troubles
sensoriels légers à modérés. Les premiers symptômes apparaissent
durant l’adolescence et vont progressivement évoluer au cours de la
vie du patient. A ce jour, aucun médicament curatif ou
symptomatique n’a reçu d’autorisation de mise sur le marché pour la
CMT1A et la prise en charge consiste en des soins de support tels
que les orthèses, les attèles, la kinésithérapie, l’ergothérapie ou
encore la chirurgie.
À propos de Pharnext
Pharnext est une société biopharmaceutique à un stade clinique
avancé, qui développe de nouvelles thérapies pour les maladies
neurodégénératives orphelines et communes actuellement sans
solution thérapeutique satisfaisante. Pharnext a deux produits en
développement clinique. PXT3003 est en Phase 3 internationale dans
la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A et bénéficie du statut
de médicament orphelin en Europe et aux Etats-Unis. PXT864 a obtenu
des résultats de Phase 2 positifs dans la maladie d'Alzheimer.
Pharnext est le pionnier d’un nouveau paradigme de découverte de
médicaments basé sur les Big data génomiques et l’intelligence
artificielle : PLEOTHERAPY™. La société identifie et développe des
combinaisons synergiques de médicaments appellées PLEODRUG™ offrant
de nombreux avantages importants : efficacité, innocuité et
propriété intellectuelle solide. La société a été fondée par des
scientifiques et entrepreneurs de renom, notamment le professeur
Daniel Cohen, un pionnier de la génomique moderne, et est soutenue
par une équipe scientifique de classe mondiale.
Pharnext est cotée sur le marché Euronext Growth à Paris (code
ISIN : FR0011191287).Pour plus d’informations, visitez notre
site internet : www.pharnext.com
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