La molécule AB8939 obtient la désignation de médicament orphelin auprès de l'EMA dans le traitement de la leucémie myéloïde aigue
April 23 2025 - 12:59PM
UK Regulatory
La molécule AB8939 obtient la désignation de médicament orphelin
auprès de l'EMA dans le traitement de la leucémie myéloïde aigue
COMMUNIQUE DE PRESSE
LA MOLECULE AB8939 OBTIENT LA
DESIGNATION DE MEDICAMENT ORPHELIN DANS L’UNION EUROPEENNE AUPRES
DE L’AGENCE EUROPEENNE DES MEDICAMENTS (EMA) DANS LE TRAITEMENT DE
LA LEUCEMIE MYELOÏDE AIGUE
Paris, 23 avril 2025, 18h45
AB Science SA (Euronext -
FR0010557264 - AB) annonce aujourd'hui que la molécule AB8939 a
obtenu la désignation de médicament orphelin auprès du Comité des
Médicaments Orphelins (COMP) de l’Agence Européenne des
Médicaments (EMA), dans le traitement dans le traitement de la
leucémie myéloïde aigue (LMA).
La molécule AB8939 avait déjà obtenu la
désignation de médicament orphelin auprès de la Food and Drug
Administration (FDA) américaine dans la LMA.
Cette obtention de désignation de médicament
orphelin dans l’Union Européenne est une étape importante car cela
signifie que le COMP a considéré que la molécule AB8939 présentait
un bénéfice significatif pour les personnes atteintes de cette
affection en plus des traitements existants.
En effet, les critères d’obtention de
désignation de médicament orphelin auprès de l’EMA diffèrent de
ceux de la FDA et sont très rigoureux pour les raisons suivantes
:
-
Il ne doit exister aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de
prévention ou de traitement de l'affection concernée, ou, si une
telle méthode existe, le médicament doit présenter un bénéfice
significatif pour les personnes atteintes de cette affection.
- La demande de désignation de
médicament orphelin étant basée sur une hypothèse de bénéfice
significatif, une comparaison avec les traitements autorisés est
nécessaire.
-
Un bénéfice significatif signifie qu'un médicament produit un
avantage cliniquement pertinent ou apporte une contribution majeure
aux soins prodigués aux patients, par rapport aux méthodes
existantes pour traiter la pathologie. Ainsi, la désignation de
médicament orphelin est attribuée à un produit qui améliorera le
traitement actuel des patients, après avoir pris en considération
les autres options disponibles.
-
Afin de respecter l’esprit de la législation de médicament
orphelin, qui stipule clairement que la demande de désignation de
médicament orphelin peut être faite à tout stade du développement,
le caractère significatif du bénéfice sera basé sur les données
disponibles au moment de la désignation.
A l’appui du bénéfice significatif de l’AB8939
dans la LMA, AB Science a communiqué les données précliniques
issues de modèles murins démontrant un bénéfice significatif du
traitement par AB8939 par rapport aux thérapies actuelles, telles
que la cytarabine, l’azacitidine (Vidaza®) et le venetoclax
(Venclexta®), avec :
-
Une efficacité sur les cellules résistantes : AB8939 parvient à
avoir un effet sur les cellules cancéreuses (blastes) de patients
atteints de LMA, même lorsque ces cellules résistent à d’autres
médicaments comme la vincristine ou la cytarabine. Par exemple, 45
% des cellules résistantes à la vincristine et 66 % de celles
résistantes à la cytarabine répondent encore à AB8939, y compris
dans des cas graves avec des mutations génétiques complexes (MECOM,
TD53).
-
Des résultats probants dans des modèles de xénogreffe dérivée de
patient atteints de LMA réfractaire : Dans ces modèles de souris
imitant la LMA humaine, AB8939 réduit les tumeurs et prolonge la
survie, même quand les cellules sont résistantes à la
cytarabine.
-
Un effet additif avec les traitements de référence : Lorsqu’il est
utilisé avec d’autres traitements (cytarabine, Vidaza® ou
venetoclax), AB8939 améliore encore les résultats. Par exemple,
avec venetoclax, il élimine les cellules cancéreuses dans le sang,
la rate et la moelle osseuse, sans effets secondaires graves.
-
Par ailleurs, contrairement à venetoclax, AB8939 ne cause pas de
toxicité pour le sang (hématoxicité) et semble agir en synergie
avec d’autres traitements, ce qui renforce son efficacité.
AB Science a en outre présenté les données
préliminaires d’efficacité et de tolérance de la phase 1 de
l’AB8939 en monothérapie, avec un cycle de 3 jours de traitement
(étape 1 de la phase 1) et un cycle de 14 jours de traitement
(étape 2 de la phase 1).
Le Professeur Olivier Hermine, Président du
Comité Scientifique d'AB Science, membre de l'Académie des Sciences
et Chef du Service d'Hématologie de l'Hôpital Necker a commenté :
« Cette désignation témoigne du potentiel de l’AB8939 pour le
traitement des LMA. En effet, l'AB8939 a montré une activité en
monothérapie sur des lignées des patients résistants à l'Ara-C, y
compris dans des situations génétiques défavorables (mutations
MECOM, TP53) qui ont résisté à tous les traitements administrés
jusqu'à présent, ainsi qu’un effet synergique avec les traitements
de référence Vidaza® et Venclexta®. La phase 1 en cours va à
présent permettre d’évaluer la combinaison de l’AB8939 avec ces
traitements de référence chez les patient
réfractaires ».
À propos de AB8939
AB8939 est une nouvelle molécule synthétique qui cible
conjointement les cellules cancéreuses, en déstabilisateurs les
microtubules, indispensable à la division cellulaire, et les
cellules souches cancéreuses, en inhibant des d’enzymes (ALDH1A1 et
ALDH2) essentielles pour le maintien de leur état physiologique et
leur survie. La molécule '1- {4- [2-
(5-éthoxyméthyl-2-méthylphénylamino) -oxazol-5-yl] phényl}
imidazolidine-2-one' est l’appellation chimique de AB8939. La
propriété intellectuelle de la molécule AB8939 est détenue à 100%
par AB Science.
À propos de l’avantage d’une désignation
de médicament Orphelin
La désignation européenne de médicament orphelin par la Commission
européenne est accordée aux médicaments destinés au traitement de
pathologies mortelles ou invalidantes et chroniques qui n’affectent
pas plus de 5 personnes sur 10 000 dans l'Union européenne (UE), ou
pour lesquels il doit être peu probable que la commercialisation du
médicament génère des recettes suffisantes pour justifier
l'investissement nécessaire à son développement. En outre, il ne
doit exister aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de
prévention ou de traitement de l'affection concernée, ou, si une
telle méthode existe, le médicament doit présenter un bénéfice
significatif pour les personnes atteintes de cette affection.
Une désignation de médicament orphelin dans l'UE confère une gamme
d'avantages aux entreprises sponsors, notamment des conseils
scientifiques sur tous les aspects du développement du produit à un
tarif réduit, un accès direct à la procédure centralisée
d'autorisation de mise sur le marché, et une éligibilité à
certaines incitations financières mises à disposition par la
Communauté et par les États membres afin soutenir la recherche et
le développement de médicaments orphelins. Si le produit est
approuvé pour la commercialisation, la désignation confère
également 10 ans d'exclusivité de commercialisation à partir de
l’enregistrement du produit si la désignation de médicament
orphelin prévaut encore au moment de l'autorisation de mise sur le
marché.
En février 2018, l'EMA a publié un document sous forme de
questions-réponses afin de dissiper les malentendus courants
concernant la signification de la désignation « médicament orphelin
» et d'autres aspects liés aux médicaments orphelins :
https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/rare-diseases-orphan-medicines-getting-facts-straight_en.pdf
À propos d'AB Science
Fondée en 2001, AB Science est une société pharmaceutique
spécialisée dans la recherche, le développement, et la
commercialisation d'inhibiteurs de protéines kinases (IPK), une
classe de protéines ciblées dont l'action est déterminante dans la
signalisation cellulaire. Nos programmes ne ciblent que des
pathologies à fort besoin médical, souvent mortelles avec un faible
taux de survie, rares ou résistantes à une première ligne de
traitement.
AB Science a développé en propre un portefeuille de molécules et la
molécule phare d'AB Science, le masitinib, a déjà fait l'objet d'un
enregistrement en médecine vétérinaire et est développée chez
l’homme en oncologie, dans les maladies neurodégénératives, dans
les maladies inflammatoires et dans les maladies virales. La
Société a son siège à Paris et est cotée sur Euronext Paris (Ticker
: AB).
Plus d'informations sur la Société sur le site Internet :
www.ab-science.com
Déclarations prospectives – AB
Science
Ce communiqué contient des déclarations prospectives. Ces
déclarations ne constituent pas des faits historiques. Ces
déclarations comprennent des projections et des estimations ainsi
que les hypothèses sur lesquelles celles-ci reposent, des
déclarations portant sur des projets, des objectifs, des intentions
et des attentes concernant des résultats financiers, des
événements, des opérations, des services futurs, le développement
de produits et leur potentiel ou les performances futures.
Ces déclarations prospectives peuvent souvent être identifiées par
les mots « s'attendre à », « anticiper », « croire
», « avoir l'intention de », « estimer » ou « planifier », ainsi
que par d'autres termes similaires. Bien qu’AB Science estime que
ces déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs
sont alertés sur le fait que ces déclarations prospectives sont
soumises à de nombreux risques et incertitudes, difficilement
prévisibles et généralement en dehors du contrôle d’AB Science qui
peuvent impliquer que les résultats et événements effectifs
réalisés diffèrent significativement de ceux qui sont exprimés,
induits ou prévus dans les informations et déclarations
prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent notamment les
incertitudes inhérentes aux développements des produits de la
Société, qui pourraient ne pas aboutir, ou à la délivrance par les
autorités compétentes des autorisations de mise sur le marché ou
plus généralement tous facteurs qui peuvent affecter la capacité de
commercialisation des produits développés par AB Science ainsi que
ceux qui sont développés ou identifiés dans les documents publics
publiés par AB Science. AB Science ne prend aucun engagement de
mettre à jour les informations et déclarations prospectives sous
réserve de la réglementation applicable notamment les articles
223-1 et suivants du règlement général de l’AMF.
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