– Kanuma est le premier médicament approuvé
pour le traitement des patients souffrant d'un déficit en LAL, un
trouble métabolique très rare potentiellement mortel –
Alexion Pharmaceuticals inc. (NASDAQ:ALXN) a annoncé aujourd'hui
que la Commission européenne (EC) avait autorisé KanumaMC
(sebelipase alfa) pour le traitement par enzymothérapie
substitutive à long terme des patients de tout âge souffrant d'un
déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL). Kanuma, un
médicament novateur de la classe des enzymes de substitution, est
le premier médicament approuvé dans l'Union européenne pour les
patients souffrant d'un déficit en LAL, une maladie métabolique
génétique et progressive très rare entraînant des lésions à de
nombreux organes et une mort prématurée. Alexion s'attend à
desservir des patients en Allemagne dès octobre et entame auprès
des autorités sanitaires des principaux pays européens le processus
visant au remboursement du médicament.
« L'autorisation accordée aujourd'hui représente une étape
cruciale pour les patients souffrant d'un déficit en LAL, un
trouble grave qui peut avoir des conséquences dévastatrices pour
les patients de tout âge, a déclaré Vassili Valayannopoulos, M.D.,
Ph. D., chercheur dans le cadre des études pivots sur Kanuma,
Hôpital Necker-Enfants Malades et Institut IMAGINE, Paris. Lors des
études cliniques, 67 % des nourrissons traités par Kanuma ont
survécu au-delà de l'âge de 12 mois, tandis qu'en l'absence de
traitement, ces patients seraient probablement morts. Il a aussi
été démontré chez les patients pédiatriques et adultes que Kanuma
diminuait le taux des marqueurs de lésions hépatiques et
d'accumulation de lipides, lesquels peuvent mener à des
complications graves et potentiellement mortelles. »
Le déficit en LAL est une maladie métabolique génétique,
chronique et progressive qui entraîne des lésions à de nombreux
organes et une mort prématurée chez les nourrissons, les enfants et
les adultes. Le déficit en LAL est une maladie très rare,
c'est-à-dire une maladie qui touche moins de 20 individus dans une
population d'un million de personnes.1 Les patients souffrant d'un
déficit en LAL sont fréquemment confrontés à l'apparition rapide de
manifestations potentiellement mortelles de la maladie et, comme
c'est le cas pour d'autres maladies du foie, de nombreux patients
peuvent être asymptomatiques jusqu'au moment où se manifeste une
grave conséquence de la maladie. Le déficit en LAL est causé par
des mutations génétiques qui entraîne une diminution marquée ou une
perte de l'activité de l'enzyme LAL dans les lysosomes des cellules
de nombreux tissus de l'organisme, ce qui mène à l'accumulation
chronique d'esters de cholestéryle et de triglycérides dans le
foie, sur les parois intérieures des vaisseaux sanguins et dans
d'autres tissus.2,3
« Nous sommes heureux que la Commission européenne ait approuvé
Kanuma pour le traitement de patients de tout âge souffrant d'un
déficit en LAL, ce qui nous permet d'offrir aux nourrissons, aux
enfants et aux adultes européens le premier médicament approuvé
pour cette maladie très rare, grave et potentiellement mortelle, a
affirmé David Hallal, PDG d'Alexion. En l'absence de traitement
efficace, les patients souffrant d'un déficit en LAL sont exposés à
des conséquences dévastatrices, notamment une insuffisance
hépatique et une mort prématurée. Nous tenons à remercier les
chercheurs et les patients qui ont participé aux essais cliniques,
ainsi que la famille de ces patients, sans qui l'approbation de
Kanuma n'aurait pas été possible. Nous entamons maintenant auprès
des autorités sanitaires à travers l'Europe le processus visant au
remboursement du médicament afin que les patients souffrant d'un
déficit en LAL ait accès à Kanuma, un traitement révolutionnaire,
aussi rapidement que possible. »
Kanuma est un médicament novateur de la classe des enzymes de
substitution visant la cause sous-jacente du déficit en LAL.
L'approbation de Kanuma, accordée en vertu de la procédure
d'évaluation accélérée, est valide dans les 28 pays membres de l'UE
ainsi qu'en Islande, en Norvège et au Liechtenstein. La décision
fait suite à l'avis favorable émis en juin 2015 par le Comité des
médicaments à usage humain (CHMP). En outre, la Food and Drug
Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de «
thérapie révolutionnaire » à Kanuma pour le traitement du déficit
en LAL chez les nourrissons et a accepté la demande de licence de
produit biologique pour Kanuma à des fins d'évaluation
prioritaire.
Données cliniques
L'approbation de Kanuma dans l'UE s'est fondée sur les résultats
de deux essais cliniques et une étude de prolongation avec
étiquetage en clair à l'appui portant sur des nourrissons, des
enfants et des adultes souffrant d'un déficit en LAL. Les résultats
de l'étude ont montré que le traitement entraînait une prolongation
significative de la survie pour 67 % des patients (6 sur 9) du
groupe des nourrissons souffrant du déficit en LAL au-delà de 12
mois, comparativement à 0 sur 21 patients non traités d'une cohorte
historique. Chez les nourrissons traités par Kanuma, on a également
noté une amélioration quant aux taux d'enzymes hépatiques,
notamment ALT et AST, de même qu'un gain de poids au cours des
premières semaines de traitement. Chez les patients pédiatriques et
adultes souffrant d'un déficit en LAL, le traitement par Kanuma a
entraîné une normalisation du taux d'ALT, une réduction du contenu
en graisses du foie et d'autres marqueurs de lésions du foie
comparativement au placebo ainsi que des améliorations
significatives en ce qui a trait à l'accumulation de lipides,
d'après le LDL-c et le HDL-c. Chez les patients qui ont reçu Kanuma
durant la période à double insu de l'étude et qui ont ensuite
participé à la phase de prolongation avec étiquetage en clair, les
réductions du taux d'ALT ont été maintenues et des améliorations
plus marquées du LDL-c et du HDL-c ont été constatées.
Les réactions indésirables les plus graves, manifestées par
3 % des patients lors des essais cliniques, ont été des signes
et des symptômes correspondant à l'anaphylaxie. Parmi ces signes et
symptômes figuraient les suivants : malaises pulmonaires,
injection conjonctivale, dyspnée, éruptions cutanées généralisées
et prurigineuses, hyperémie, léger œdème de la paupière,
rhinorrhée, détresse respiratoire sévère, tachycardie, tachypnée et
urticaire.
À propos du déficit en lipase acide lysosomale (déficit en
LAL)
Le déficit en LAL est une maladie métabolique génétique,
chronique et progressive très rare associée à une mortalité
effarante et une mortalité précoce. Chez les patients souffrant
d'un déficit en LAL, des mutations génétiques entraînent une
diminution de l'activité de l'enzyme LAL. Cette dernière mène à une
accumulation marquée d'esters de cholestéryle et de triglycérides
dans les organes vitaux, les vaisseaux sanguins et d'autres tissus
entraînant des lésions progressives à de nombreux organes et des
troubles graves comme la fibrose, la cirrhose, une insuffisance
hépatique, une artériosclérose accélérée, des maladies
cardiovasculaires et d'autres conséquences dévastatrices.2,3
Le déficit en LAL touche des patients de tout âge. Il a des
manifestations cliniques qui apparaissent de la première enfance
jusqu'à l'âge adulte et peut avoir des complications soudaines et
imprévisibles. Les nourrissons souffrent d'un grave retard de
croissance, de fibrose du foie et de cirrhose et meurent à un âge
médian de 3,7 mois.4 Lors d'une étude observationnelle, environ
50 % des enfants et des adultes souffrant de déficit en LAL
ont évolué vers une fibrose, une cirrhose ou une transplantation
hépatique en trois ans.5 L'âge médian de l'apparition du déficit en
LAL est 5,8 ans et on peut le diagnostiquer à l'aide d'une simple
analyse de sang.6,7
À propos de KanumaMC (sebelipase alfa)
KanumaMC (sebelipase alfa) est un médicament novateur de la
classe des enzymes de substitution visant la cause sous-jacente du
déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL) en cherchant à
réduire l'accumulation de substrats dans les lysosomes des cellules
au niveau des organes et des tissus de l'organisme, notamment le
foie, afin de prévenir les lésions aux organes vitaux et une mort
prématurée.
La FDA a accordé la désignation de « thérapie révolutionnaire »
à Kanuma pour le traitement du déficit en LAL chez les nourrissons
et a accepté la demande de licence de produit biologique pour
Kanuma à des fins d'évaluation prioritaire. En outre, un dossier
d'autorisation de mise sur le marché de Kanuma a été présenté au
ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être du Japon.
Renseignements importants en matière d'innocuité
Des réactions d'hypersensibilité, dont l'anaphylaxie, ont été
signalées chez des patients traités par sebelipase alfa, par
conséquent, les mesures de soutien médical appropriées doivent être
facilement accessibles lorsque de la sebelipase alfa est
administrée. En cas de graves réactions, il faut interrompre
immédiatement la perfusion de sebelipase alfa et commencer le
traitement médical approprié. Chez les patients qui ont présenté
des réactions allergiques durant la perfusion, il faut faire preuve
de prudence lorsqu'on administre le médicament de nouveau.
Les réactions indésirables les plus graves, manifestées par
3 % des patients lors des essais cliniques ont été des signes
et des symptômes correspondant à l'anaphylaxie. Parmi ces signes et
symptômes figuraient les suivants : malaises pulmonaires,
injection conjonctivale, dyspnée, éruptions cutanées généralisées
et prurigineuses, hyperémie, léger œdème de la paupière,
rhinorrhée, détresse respiratoire sévère, tachycardie, tachypnée et
urticaire.
A propos d'Alexion
Alexion Pharmaceuticals est une société biopharmaceutique
mondiale qui se consacre au développement et à la commercialisation
de médicaments pouvant transformer la vie de patients atteints de
maladies rares aux conséquences dévastatrices. Alexion a mis au
point et commercialise SolirisMD (éculizumab), le premier et le
seul inhibiteur de la voie terminale du complément approuvé pour le
traitement des patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique
nocturne (HPN) ou du syndrome hémolytique et urémique (SHU)
atypique, deux maladies très rares et potentiellement mortelles.
Alexion a un avantage mondial dans le domaines des médicaments
permettant de traiter des maladies métaboliques rares, dont
KanumaMC (sebelipase alfa) pour le traitement des patients
souffrant de déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL),
et StrensiqMC (asfotase alfa), un médicament destiné aux patients
atteints d'hypophosphatasie. En outre, Alexion détient le plus
solide portefeuille de produits en cours de développement pour le
traitement des maladies rares de l'industrie de la biotechnologie,
comprenant des produits candidats hautement innovants dans
différents domaines thérapeutiques. Leader mondial dans
l'inhibition de complément, la société consolide et élargit son
portefeuille d'inhibiteurs de complément de diverses manières,
notamment en évaluant les indications potentielles de Soliris dans
le traitement d'autres maladies graves et très rares. Le présent
communiqué de presse et de plus amples renseignements sont
présentés à l'adresse suivante : www.alexion.com.
Déclarations prospectives
Le présent communiqué de presse contient des déclarations
prospectives, notamment des déclarations concernant les avantages
potentiels de KanumaMC (sebelipase alfa) dans le traitement du
déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL). Ces
déclarations prospectives sont subordonnées à des facteurs
susceptibles de faire diverger les résultats et les plans d'Alexion
de ceux qui sont attendus, notamment, à titre d'exemple, les
décisions des autorités de réglementation concernant l'autorisation
de mise sur le marché ou l'imposition de limites relatives à la
commercialisation de Kanuma pour le traitement du déficit en LAL,
des retards dans la création d'une infrastructure commerciale
relative à l'utilisation de Kanuma pour le traitement du déficit en
LAL, la possibilité que les résultat des essais cliniques ne
permettent pas de prévoir l'innocuité et l'efficacité de Kanuma
dans une population de patients élargie ou différentes populations
de patients, le risque que les tiers payeurs (notamment les
organismes gouvernementaux) décident de ne pas rembourser ou de ne
pas rembourser à une hauteur acceptable les ordonnances de Kanuma,
le risque que les estimations du nombre de patients pouvant
utiliser Kanuma et que les observations sur les patients prenant le
médicament soient inexactes, et divers autres risques exposés
occasionnellement dans les documents déposés par Alexion auprès de
la Securities and Exchange Commission, notamment les risques cités
dans le rapport trimestriel d'Alexion sur formulaire 10-Q pour la
période se terminant le 30 juin 2015. Alexion n'est pas tenue de
mettre à jour aucune de ces déclarations prospectives en vue de
refléter des événements ou des circonstances survenant après la
date du présent communiqué, sauf si la loi l'exige.
Références 1.
RÈGLEMENT (UE) No 536/2014 DU PARLEMENT
EUROPÉEN ET DU CONSEIL du 16 avril 2014 relatif aux essais
cliniques de médicaments à usage humain et abrogeant la directive
2001/20/CE
http://eur-lex.europa.eu/legal-content/FR/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&from=FR
2. Bernstein DL, et al. Chloesteryl ester storage disease: review
of the findings in 135 reported patients with an underdiagnosed
disease. J Hepatol. 2013;58:1230-43.
doi:10.1016/j.jhep.2013.02.014. 3. Reiner Z, et al. Lysosomal acid
lipase deficiency – an under-recognized cause of dyslipidemia and
liver dysfunction. Atherosclerosis. 2014;235:21-30.
doi:10.1016/j.atherosclerosis.2014.04.003. 4. Jones S et al. Severe
and rapid disease course in the natural history of infants with
lysosomal acid lipase deficiency. Mol Genet Metab. 2014
Feb;111(2):S57-58. 5. Data on file, Alexion. 6. Burton et al.
Clinical Features of Lysosomal Acid Lipase Deficiency - a
Longitudinal Assessment of 48 Children and Adults. J Pediatr
Gastroenterol Nutr. 2015 August 6. doi:
10.1097/MPG.0000000000000935 7. Hamilton J, et al. A new method for
the measurement of lysosomal acid lipase in dried blood spots using
the inhibitor Lalistat 2. Clin Chim Acta. 2012;413:1207-10.
doi:10.1016/j.cca.2012.03.019.
Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune
manière être considéré comme officiel. La seule version du
communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue
d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte
source, qui fera jurisprudence.
Consultez la
version source sur businesswire.com : http://www.businesswire.com/news/home/20150901005816/fr/
Au nom d'Alexion Pharmaceuticals inc.MédiasStephanie Fagan,
203-271-8223Vice-présidente directrice, Communications
d'entrepriseouKim Diamond, 203-439-9600Directrice exécutive,
Communications d'entrepriseouInvestisseursElena Ridloff, CFA,
203-699-7722Directrice exécutive, Relations avec les
investisseurs
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