– Strensiq est le premier traitement approuvé en Europe pour les patients souffrant d’hypophosphatasie, une maladie métabolique mortelle ultra-rare –

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALXN) a annoncé aujourd’hui l’approbation par la Commission européenne de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie. Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) indique que l’HPP est associée à de nombreuses manifestations osseuses dont le rachitisme/ l’ostéoporomalacie, une altération du métabolisme du calcium et du phosphate, des troubles de la croissance et de la mobilité, une détresse respiratoire nécessitant une ventilation, et des convulsions répondant à la vitamine B6. Strensiq est la première thérapie approuvée dans l’Union européenne (UE) pour le traitement des patients souffrant d’HPP, une maladie métabolique mortelle ultra-rare. Alexion envisage de commencer à servir les patients en Allemagne dès le mois d’octobre et entame à présent les processus de remboursement auprès des autorités sanitaires dans chacun des principaux pays européens.

« L’hypophosphatasie est une maladie extrêmement rare qui peut avoir des effets dévastateurs sur les patients et leurs familles. En l’absence de traitement, les patients sont confrontés à des problèmes majeurs qui touchent le développement, la croissance et la mobilité, avec un risque de décès extrêmement élevé chez les nourrissons », a déclaré le Dr Christine Hofmann de la section Rhumatologie et Ostéologie pédiatriques de l’Hôpital pour enfants à l’Université de Wurtzbourg, en Allemagne. « Je suis ravie que les patients européens atteints d’HPP depuis l’enfance aient désormais un traitement approuvé qui attaque la cause sous-jacente de leur maladie métabolique génétique pérenne en remplaçant la phosphatase alcaline non-tissu spécifique. »

L’HPP est une maladie métabolique génétique progressive extrêmement rare dans laquelle les patients connaissent des effets dévastateurs sur plusieurs systèmes corporels, ce qui aboutit à des complications débilitantes ou potentiellement mortelles. C’est une maladie ultra-rare, qui affecte moins de 20 patients sur un million de personnes de la population globale.1 L’HPP se caractérise par une minéralisation osseuse défectueuse pouvant conduire à des déformations osseuses et à d’autres anomalies du squelette, ainsi qu’à des complications systémiques telles une profonde faiblesse musculaire, des convulsions, des douleurs et une insuffisance respiratoire aboutissant à un décès prématuré chez les nourrissons.2-6

« En tant que première thérapie approuvée en Europe pour le traitement des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, Strensiq est une thérapie innovante pour les patients souffrant de cette maladie dévastatrice et mortelle ultra-rare. Nous sommes ravis que l’étiquette de l’UE permette à tout patient qui a manifesté les symptômes de l’HPP avant l’âge de 18 ans d’être admissible pour le traitement », a commenté David Hallal, PDG d’Alexion. « Nous sommes reconnaissants envers les enquêteurs, les patients et leurs familles qui ont participé aux essais cliniques ayant rendu possible cette autorisation et nous entamons à présent les processus de remboursement auprès des autorités sanitaires à travers l’Europe pour garantir que les patients souffrant d’HPP depuis l’enfance aient accès le plus vite possible à Strensiq, une thérapie qui change la vie. »

La CE a accordé l’autorisation de mise sur le marché de Strensiq pour le traitement enzymatique substitutif à long terme des patients atteints d’hypophosphatasie (HPP) depuis l’enfance, pour traiter les manifestations osseuses de la maladie. Le RCP indique que l’HPP est associée à de nombreuses manifestations osseuses dont le rachitisme/ l’ostéoporomalacie, une altération du métabolisme du calcium et du phosphate, des troubles de la croissance et de la mobilité, une détresse respiratoire nécessitant une ventilation, et des convulsions répondant à la vitamine B6. L’histoire naturelle de patients atteints d’hypophosphatasie infantile non-traitée suggère un taux élevé de mortalité lorsque la ventilation est nécessaire. Le RCP indique également que 71 % des nourrissons traités par Strensiq, qui ont eu besoin d’un soutien par ventilation, demeurent en vie et poursuivent leur traitement.

Faisant suite à l’avis positif accordé en juin 2015 par le Comité européen pour les produits médicaux à usage humain (CHMP), l’approbation de Strensiq s’applique à tous les 28 États membres de l’UE, ainsi qu’à l’Islande, la Norvège, et le Liechtenstein. Strensiq a également été approuvé par le Ministère de la santé, du travail et de la protection sociale du Japon et par Santé Canada pour le traitement de l’HPP. La FDA a donné la désignation de traitement révolutionnaire (« Breakthrough Therapy ») à Strensiq et a approuvé la demande de licence pour produit biologique (Biologics License Application – BLA) d’Alexion en examen prioritaire.

Données cliniques

L’approbation de Strensiq dans l’UE était fondée sur des données cliniques issues de quatre études pivots prospectives et leurs études de prolongation, qui ont regroupé 68 patients atteints de l’HPP depuis l’enfance (dont la tranche d’âge allait des nouveau-nés à 66 ans). Les résultats des études ont indiqué que les patients atteints de l’HPP depuis l’enfance qui ont été traités avec Strensiq ont démontré des améliorations rapides et durables dans la minéralisation osseuse, telles que mesurées par l’échelle RGI-C (Radiographic Global Impression of Change), qui évalue la gravité du rachitisme en se fondant sur des images au rayon X. Les patients des études cliniques ont également démontré des améliorations dans la structure squelettique, mises en évidence par l’apparence des articulations et l’apparence histologique de la matière osseuse biopsiée au rayon X, ainsi que le regain apparent de la croissance.

Les effets indésirables les plus courants observés dans les études cliniques étaient des réactions au site d’injection et des réactions indésirables associées à l’injection. La majorité de ces réactions n’étaient pas graves et d’intensité légère à modérée.

À propos de l’hypophosphatasie (HPP)

L’hypophosphatasie (HPP) est une maladie métabolique génétique, chronique et progressive extrêmement rare qui se caractérise par un défaut de minéralisation osseuse qui peut entraîner la destruction et la déformation des os, une faiblesse musculaire extrême, des crises, une insuffisance respiratoire et un décès prématuré.2-6

L’HPP est provoquée par des mutations du gène codant d’une enzyme appelée « phosphatase alcaline non tissu-spécifique » (TNSALP).2,3 La déficience génétique de l’HPP peut toucher des personnes de tous âges.2 L’HPP est classée suivant l’âge du patient à l’apparition des symptômes de la maladie, et l’HPP déclarée au stade pédiatrique concerne les patients dont les premiers signes ou symptômes de l’HPP se sont manifestés avant l’âge de 18 ans.

L’HPP peut avoir des conséquences dévastatrices pour les patients à tous les stades de la vie.2 Dans une étude d’histoire naturelle, les patients enfants ayant connu leur premier symptôme d’HPP au cours des six premiers mois de leur vie présentaient un taux de mortalité élevé, avec 73 % de mortalité général à 5 ans de 73 %.7 Chez ces patients, la mortalité est essentiellement due à une insuffisance respiratoire.2,6,8 Chez les patients survivant à l’adolescence et à l’âge adulte, les séquelles cliniques à long terme englobent les fractures récurrentes et non guérissables, l’état de faiblesse invalidant, les douleurs graves et l’obligation de recourir à des dispositifs d’assistance ambulatoire tels que les fauteuils roulants, les déambulateurs et les canes.2,5

À propos de Strensiq™ (asfotase alfa)

Strensiq™ (asfotase alfa) est un traitement enzymatique substitutif premier de sa catégorie, conçu pour répondre à la cause sous-jacente de HPP – un déficit de phosphatase alcaline (ALP). En remplaçant l’enzyme défectueuse, le traitement à base de Strensiq a pour objectif d’améliorer les taux élevés de substrats enzymatiques hépatiques et à améliorer la capacité du corps à minéraliser les os, prévenant ainsi les graves lésions du squelette, la morbidité systémique des patients et leur décès prématuré.

Strensiq est approuvé au Japon et au Canada pour le traitement de patients atteints d’HPP, et une demande de licence de produit biologie pour Strensiq a été approuvée pour un examen prioritaire par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Informations de sécurité importantes

Il existe un risque de réactions allergiques d’hypersensibilité graves chez les patients traités avec Strensiq, notamment l’urticaire, des difficultés respiratoires et le collapsus cardiovasculaire. L’administration de Strensiq peut entraîner des réactions locales sur le site d’injection.

La craniosynostose a été signalée chez des patients de moins de 5 ans. Des cas de calcification ophtalmique (conjonctivale ou cornéenne) ont été signalés chez les patients recevant Strensiq. Les données existantes sont insuffisantes pour établir un lien de causalité entre l’exposition à Strensiq et l’évolution de la craniosynostose ou entre l’exposition à Strensiq et la calcification ectopique.

La concentration sérique de l’hormone parathyroïdienne peut s’élever chez les patients recevant Strensiq. Les patients traités avec Strensiq peuvent afficher un gain de poids disproportionné.

À propos d’Alexion

Alexion est une société biopharmaceutique mondiale axée sur le développement et la fourniture de traitement qui changent la vie des patients atteints de troubles graves et rares. Alexion a développé et commercialisé Soliris® (eculizumab), le premier et unique inhibiteur de complément approuvé pour traiter les patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (PNH) et du syndrome hémolytique urémique atypique (aHUS), deux troubles potentiellement mortels extrêmement rares. Alexion établit également actuellement une franchise mondiale de tout premier plan portant sur les maladies métaboliques rares, qui inclut Kanuma™ (sebelipase alfa) pour le déficit en lipase acide lysosomale (LAL-D) et Strensiq™ (asfotase alfa) pour l’hypophosphatasie (HPP). En outre, la société fait progresser le pipeline de maladies rares le plus solide de toute l’industrie biotechnologique, avec des produits candidats dans plusieurs domaines thérapeutiques. En tant que leader mondial de l’inhibition de compléments, la société renforce et élargit son portefeuille d’inhibiteurs de compléments à travers diverses plateformes, et évalue notamment les indications potentielles pour Soliris dans le traitement d’autres troubles graves extrêmement rares. Le présent communiqué de presse et des informations complémentaires sur Alexion sont disponibles à l’adresse suivante : www.alexion.com.

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Déclarations prospectives

Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives, notamment des déclarations portant sur les bénéfices médicaux potentiels de Strensiq™ (asfotase alfa) pour le traitement de l’hypophosphatasie (HPP). Les déclarations prospectives sont soumises à des facteurs susceptibles d’entraîner un écart entre les résultats et les projets et ceux escomptés, notamment, par exemple, les décisions des autorités réglementaires en matière d’approbation de commercialisation ou de limitations matérielles de la commercialisation de Strensiq, les retards dans l’organisation d’installations de fabrication satisfaisantes et dans l’établissement d’une infrastructure commerciale pour Strensiq, la possibilité que les résultats des essais cliniques ne soient pas prédictifs des résultats de sécurité et d’efficacité de Strensiq dans des populations de patients plus larges ou différentes, le risque que des payeurs tiers (dont des agences gouvernementales) ne remboursent pas l’utilisation de Strensiq à des taux acceptables ou ne les remboursent pas du tout, le risque que les estimations portant sur le nombre de patients traités par Strensiq, et que les observations portant sur l’histoire naturelle des patients traités par Strensiq soient inexactes, et tout un éventail d’autres risques énoncés périodiquement dans les dépôts d’Alexion auprès de la Securities and Exchange Commission, dont, mais sans s’y limiter, les risques évoqués dans le rapport trimestriel d’Alexion sur le Formulaire 10-Q pour la période close au 30 juin 2015. Alexion n’a pas l’intention de mettre à jour l’une des présentes déclarations prospectives afin de refléter les évènements ou les circonstances ultérieures à la date d’aujourd’hui, sauf si la loi l’exige.

Références

1. REGULATION (EU) No 536/2014 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 April 2014 on clinical trials on medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/20/EC. http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

2. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev. 2013; 10(suppl 2):380-388.

3. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s window on alkaline phosphatase function in humans. In: Bilezikian JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone Biology. Vol 1. 3rd ed. San Diego, CA: Academic Press; 2008:1573-1598.

4. Whyte MP, Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy in life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012; 366(10):904-913.

5. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC, Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis Child. 1990; 65(1):130-131.

6. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S, et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of infantile hypophosphatasia caused by two novel missense mutations (c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007; 40(6):1655-1661.

7. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al. Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the severe perinatal and infantile forms. Poster presented at the 2014 Pediatric Academic Societies and Asian Society for Pediatric Research Joint Meeting, Vancouver, B.C., Canada, May 5, 2014. Abstract 752416.

8. Whyte MP, Rockman-Greenberg C, Hofmann C, et al. Improved survival with asfotase alfa treatment in pediatric patients with hypophosphatasia at high risk of death. Poster presented at the American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2014 Annual Meeting, Houston, September 14, 2014. Abstract 1097.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Alexion Pharmaceuticals, Inc.Relations avec les médiasStephanie Fagan, 203-271-8223Vice-présidente principale des Communications d’entrepriseouKim Diamond, 203-439-9600Directrice exécutive des Communications d’entrepriseouRelations avec les investisseursElena Ridloff, CFA, 203-699-7722Directrice exécutive des Relations avec les investisseurs

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