– Strensiq ist die erste zugelassene Therapie
für Patienten mit HPP, einer lebensbedrohlichen, extrem seltenen
Stoffwechselerkrankung –
Alexion Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN) gab heute bekannt,
dass die Europäische Kommission die Marktzulassung für Strensiq™
(Asfotase Alfa) erteilt hat. Das Arzneimittel ist indiziert als
langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit ersten Symptomen
von Hypophosphatasie (HPP) im Kindesalter zur Behandlung der
Knochenmanifestationen der Erkrankung. In der Zusammenfassung der
Produkteigenschaften heißt es, dass HPP mit mehreren
Knochenmanifestationen verbunden ist, darunter
Rachitis/Osteomalazie, Veränderungen des Calcium- und
Phosphatstoffwechsels, Wachstumsst�rungen und eingeschränkte
Mobilität, Atmungsbeschwerden, die künstliche Beatmung erfordern
k�nnen, sowie auf Vitamin-B-Gaben ansprechende Krampfanfälle.
Strensiq ist das erste in der EU zugelassene Arzneimittel für
Patienten mit HPP, einer lebensbedrohlichen, extrem seltenen
Stoffwechselerkrankung. Alexion geht davon aus, dass das
Arzneimittel im Oktober in Deutschland erhältlich sein wird, und
beginnt nun die Kostenerstattungsverfahren mit den
Gesundheitsbeh�rden in allen großen EU-Mitgliedstaaten.
„Hypophosphatasie ist eine extrem seltene St�rung, die für die
Patienten und ihre Angeh�rigen mit verheerenden Konsequenzen
verbunden sein kann. Ohne Behandlung kommen unter Umständen
erhebliche Probleme hinsichtlich Entwicklung, Wachstum und
Mobilität auf die Patienten zu, wobei insbesondere bei Kleinkindern
ein extrem hohes Mortalitätsrisiko besteht“, so Dr. med Christine
Hofmann, Kinderärztin am Universitätsklinikum Würzburg, Abteilung
Pädiatrische Rheumatologie und Osteologie. „Ich freue mich sehr,
dass den Patienten mit ersten Symptomen von HPP im Kindesalter in
Europa nun eine zugelassene Therapie zur Verfügung steht, mit der
die zugrunde liegende Ursache dieser erblich bedingten,
lebenslangen Stoffwechselerkrankung behandelt wird, indem die
gewebeunspezifische alkalische Phosphatase ersetzt wird.“
HPP ist eine erbliche, progrediente Stoffwechselerkrankung, die
sich mit verheerenden Konsequenzen auf mehrere Organsysteme des
K�rpers auswirkt und zu behindernden oder lebensbedrohlichen
Komplikationen führt. Sie ist eine extrem seltene Krankheit,
definiert als Erkrankung, von der weniger als 20 Patienten je
Million Menschen der Allgemeinbev�lkerung betroffen sind.1 HPP ist
durch mangelnde Knochenmineralisierung gekennzeichnet, welche zur
Deformierung von Knochen und anderen Skelettanomalien sowie zu
systemischen Komplikationen, wie erheblicher Muskelschwäche,
Krampfanfällen und bei Kleinkindern zu respiratorischer
Insuffizienz mit Todesfolge führen kann.2-6
„Als erste zugelassene Therapie für im Kindesalter beginnende
HPP in Europa ist Strensiq eine innovative Therapie für Patienten,
die von dieser verheerenden, lebensbedrohlichen und extrem seltenen
Krankheit betroffen sind. Wir freuen uns, dass die EU-Zulassung die
Behandlung für alle Patienten zugänglich macht, deren HPP-Symptome
vor dem 18. Lebensjahr einsetzten“, so David Hallal, Chief
Executive Officer von Alexion. „Wir danken den Studienleitern,
Patienten und Angeh�rigen, die an den klinischen Studien
teilgenommen und damit die Zulassung erm�glicht haben, und wir
beginnen nun die Kostenerstattungsverfahren mit Landesbeh�rden in
ganz Europa, um sicherzustellen, dass Strensiq, eine
lebensverändernde Therapie, den Patienten mit HPP-Symptomen im
Kindes- und Jugendalter so bald wie m�glich zur Verfügung
steht.“
Die Kommission erteilte die Marktzulassung für Strensiq als
langfristige Enzymersatztherapie bei Patienten mit ersten
HPP-Symptomen im Kindesalter zur Behandlung der
Knochenmanifestationen der Erkrankung. In der Produktbeschreibung
heißt es, dass HPP mit mehreren Knochenmanifestationen verbunden
ist, darunter Rachitis/Osteomalazie, Veränderungen des Calcium- und
Phosphatstoffwechsels, Wachstumsst�rungen und eingeschränkte
Mobilität, Atmungsbeschwerden, die künstliche Beatmung erfordern
k�nnen, sowie auf Vitamin-B-Gaben ansprechende Krampfanfälle. Der
Spontanverlauf unbehandelter Hypophosphatasie im Kleinkindalter
verweist auf hohe Mortalität, wenn Beatmung erforderlich ist. In
der Produktbeschreibung heißt es weiter, dass 71 Prozent der
Kleinkinder, die mit Strensiq behandelt wurden und
Beatmungsunterstützung ben�tigten, weiterhin überleben und die
Behandlung fortsetzen.
Die von der Kommission erteilte Zulassung von Strensiq gilt für
alle 28 EU-Mitgliedstaaten sowie Island, Norwegen und Liechtenstein
und folgte auf die im Juni 2015 abgegebene positive Stellungnahme
des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP). Außerdem wurde
Strensiq vom japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und
Soziales und von Health Canada für die Behandlung von HPP
zugelassen. Die FDA erteilte Strensiq den Status einer Breakthrough
Therapy (bahnbrechenden Therapie) und der von Alexion gestellte
BLA-Antrag (Zulassungsantrag für ein Biologikum) für Strensiq wurde
zur prioritären Prüfung angenommen.
Klinische Daten
Die Zulassung von Strensiq in der EU basierte auf Daten aus vier
zulassungsrelevanten klinischen Studien und zugeh�rigen
Erweiterungsstudien mit 68 Patienten (von Neugeborenen bis zum
Alter von 66 Jahren), deren HPP-Symptome im Kindesalter eingesetzt
hatten. Die Studienergebnisse zeigten, dass Patienten mit
HPP-Symptomen im Kindesalter, die mit Strensiq behandelt wurden,
rapide und nachhaltige Verbesserungen der Knochenmineralisierung
aufwiesen, wie anhand der Radiographic Global Impression of Change
bzw. RGI-C-Skala gemessen wurde. Mit dieser Skala wird der
Schweregrad von Rachitis anhand von R�ntgenaufnahmen bewertet. Die
Probanden der klinischen Studien wiesen zudem Verbesserungen der
Skelettstruktur auf, welche von R�ntgenaufnahmen von Gelenken, dem
histologisch untersuchten Erscheinungsbild von
Knochenbiopsiematerial und offensichtlichem Aufholen an K�rpergr�ße
belegt wurden.
Zu den am häufigsten beobachteten unerwünschten Ereignissen
geh�rten Reaktionen an den Einstichstellen und unerwünschte
injektionsbezogene Reaktionen. Die Mehrzahl dieser Reaktionen war
nicht gravierend und durch einen leichten bis mittelschweren
Verlauf gekennzeichnet.
Über Hypophosphatasie (HPP)
HPP ist eine erbliche, chronisch-progrediente, extrem seltene
Stoffwechselerkrankung, die durch mangelnde Knochenmineralisierung
gekennzeichnet ist, welche zur Zerst�rung und Deformierung von
Knochen, erheblicher Muskelschwäche, Krampfanfällen,
respiratorischer Insuffizienz und vorzeitigem Tod führen
kann.2-6
HPP wird durch Mutationen des Gens verursacht, das ein als
TNSALP (gewebeunspezifische alkalische Phosphatase) bezeichnetes
Enzym codiert.2,3 Der erblich bedingte Mangel bei HPP kann Menschen
aller Altersstufen betreffen.2 HPP wird traditionell nach dem
Alter der Patienten beim Einsetzen der Krankheitssymptome
klassifiziert. Man spricht von HPP im Kindes- und Jugendalter, wenn
sich die ersten Symptome vor dem 18. Lebensjahr manifestieren.
HPP kann in jedem Lebensalter mit verheerenden Folgen für die
Patienten verbunden sein.2 Im Rahmen einer
Spontanverlaufsstudie wurde von einer hohen Mortalitätsrate
berichtet, wenn die ersten HPP-Symptome innerhalb der ersten 6
Lebensmonate auftraten, wobei die Gesamtmortalität bis zum 5.
Lebensjahr in diesen Fällen bei 73 Prozent lag.7 Die
Haupttodesursache bei diesen Patienten besteht in respiratorischer
Insuffizienz.2,6,8 Patienten, die das Jugend- und
Erwachsenenalter erreichen, leiden in vielen Fällen an klinischen
Langzeitfolgen wie rezidivierende und nicht-heilende Knochenbrüche,
schwere Muskelschwäche, starke Schmerzen und die Notwendigkeit,
Mobilitäts- bzw. Gehhilfen wie Rollstühle, Rollatoren und Gehst�cke
zu verwenden.2,5
Über Strensiq™ (Asfotase Alfa)
Strensiq™ (Asfotase Alfa) ist eine neuartige
Enzymersatztherapie, mit der die einer HPP-Erkrankung zugrunde
liegende Ursache, eine mangelnde Aktivität der gewebeunspezifischen
alkalischen Phosphatase (TNSALP), bekämpft werden soll. Eine
Behandlung mit Strensiq ersetzt das defekte Enzym, um die
mangelhafte Skelettmineralisierung zu verhindern oder zu beheben
und auf diese Weise gravierenden Skelettanomalien, systemischer
Patientenmorbidität und vorzeitigen Todesfällen vorzubeugen.
Strensiq ist in Japan und Kanada als Therapie für Patienten mit
HPP zugelassen und die US-amerikanische FDA hat einen
Zulassungsantrag für ein Biologikum (BLA) für Strensiq zur
prioritären Prüfung angenommen.
Wichtige Sicherheitsinformationen
Bei Patienten, die mit Strensiq behandelt wurden, treten unter
Umständen allergieartige Überempfindlichkeitsreaktionen auf,
darunter Urtikaria, Atembeschwerden und/oder Kreislaufkollaps. Die
Verabreichung von Strensiq kann Reaktionen an der Einstichstelle
hervorrufen.
Bei Patienten unter 5 Jahren sind Kraniosynostosen berichtet
worden. Bei mit Strensiq behandelten Patienten wurden Binde- und
Hornhautkalzifikationen des Auges und Nephrokalzinosen beobachtet.
Bisher liegen ungenügend Daten vor, um eine Kausalbeziehung
zwischen der Strensiq-Exposition und einer Progredienz der
Kraniosynostose bzw. zwischen der Strensiq-Exposition und einer
ektopischen Kalzifikation festzustellen.
Die Parathormonkonzentration im Serum kann bei mit Strensiq
behandelten Patienten ansteigen. Patienten, die Strensiq erhalten,
k�nnen eine unverhältnismäßige Gewichtszunahme aufweisen.
Über Alexion
Alexion ist ein globales Biopharmaunternehmen, das
lebensverändernde Arzneimitteltherapien für Patienten mit schweren
und seltenen Krankheiten erforscht, entwickelt und vermarktet. Das
Unternehmen hat Soliris® (Eculizumab), den ersten und einzigen
zugelassenen Komplementinhibitor, entwickelt und vermarktet. Das
Arzneimittel dient der Behandlung von Patienten mit PNH
(paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie) und aHUS (atypisches
hämolytisch-urämisches Syndrom), zwei extrem seltene und
lebensbedrohliche Krankheiten. Alexion baut zudem ein weltweit
führendes Franchise zur Bekämpfung seltener
Stoffwechselerkrankungen auf, darunter Kanuma™ (Sebelipase Alfa)
bei einem Mangel an lysosomaler saurer Lipase (LAL-d) und Strensiq™
(Asfotase Alfa) für Hypophosphatasie (HPP). Darüber hinaus treibt
Alexion die vielversprechendste Pipeline in der
Biotechnologiebranche zur Behandlung seltener Erkrankungen mithilfe
hochgradig innovativer Produktkandidaten in unterschiedlichen
therapeutischen Bereichen weiter voran. Als Weltmarktführer auf dem
Gebiet der Komplementinhibition stärkt und erweitert das
Unternehmen sein Portfolio an Komplementinhibitoren auf mehreren
Plattformen. Hierzu zählt die Evaluierung potenzieller Indikationen
für Soliris bei weiteren schweren und extrem seltenen Erkrankungen.
Diese Pressemitteilung und weitere Informationen über Alexion sind
erhältlich unter: www.alexion.com.
[ALXN-G]
Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen,
einschließlich Aussagen in Zusammenhang mit potenziellem
medizinischem Nutzen von Strensiq™(Asfotase Alfa) für
Hypophosphatasie (HPP). Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen
Faktoren, die dazu führen k�nnen, dass die Ergebnisse und Pläne von
Alexion von den Prognosen abweichen. Hierzu zählen beispielsweise
Entscheidungen von Aufsichtsbeh�rden im Hinblick auf
Marktzulassungen oder wesentliche Einschränkungen bei der
Vermarktung von Strensiq für HPP, Verz�gerungen bei der
Vorbereitung der erforderlichen Produktionsanlagen und der
Bereitstellung der kommerziellen Infrastruktur für Strensiq für
HPP, die M�glichkeit, dass Ergebnisse klinischer Studien nicht von
prädiktivem Wert für die Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten von
Strensiq bei gr�ßeren oder anderen Patientenpopulationen sind, das
Risiko, dass Kostenträger (einschließlich staatlicher Stellen)
nicht zu tragbaren Konditionen oder überhaupt für die Nutzung von
Strensiq aufkommen, das Risiko, dass Prognosen im Hinblick auf die
Anzahl der mit Strensiq behandelten Patienten und die Beobachtungen
zur Spontanentwicklung der mit Strensiq behandelten Patienten nicht
zutreffend sind, sowie eine Reihe anderer Risiken, die in
regelmäßigen Abständen in den bei der US-amerikanischen
Aufsichtsbeh�rde SEC eingereichten Unterlagen ausgeführt werden.
Hierzu geh�ren unter anderen insbesondere die Risiken, die in dem
Quartalsbericht von Alexion auf Formblatt 10-Q für den Zeitraum bis
einschließlich 30. Juni 2015 dargelegt sind. Alexion beabsichtigt
nicht, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, um
Ereignissen oder Umständen Rechnung zu tragen, die nach dem Datum
dieser Mitteilung eintreten, sofern es nicht gesetzlich dazu
verpflichtet ist.
Quellen 1. VERORDNUNG(EU) NR. 536/2014 DES
EUROPÄISCHEN PARLAMENTS UND DES RATES vom 16. April 2014 über
klinische Prüfungen mit Humanarzneimitteln und zur Aufhebung der
Richtlinie 2001/20/EG.
http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN
2. Rockman-Greenberg C. Hypophosphatasia. Pediatr Endocrinol Rev.
2013; 10(suppl 2):380-388. 3. Whyte MP. Hypophosphatasia: nature’s
window on alkaline phosphatase function in humans. In: Bilezikian
JP, Raisz LG, Martin TJ, eds. Principles of Bone Biology. Vol 1.
3rd ed. San Diego, CA: Academic Press; 2008:1573-1598. 4. Whyte MP,
Greenberg CR, Salman N, et al. Enzyme-replacement therapy in
life-threatening hypophosphatasia. N Engl J Med. 2012;
366(10):904-913. 5. Seshia SS, Derbyshire G, Haworth JC,
Hoogstraten J. Myopathy with hypophosphatasia. Arch Dis Child.
1990; 65(1):130-131. 6. Baumgartner-Sigl S, Haberlandt E, Mumm S,
et al. Pyridoxine-responsive seizures as the first symptom of
infantile hypophosphatasia caused by two novel missense mutations
(c.677T>C, p.M226T; c.1112C>T, p.T371I) of the
tissue-nonspecific alkaline phosphatase gene. Bone. 2007;
40(6):1655-1661. 7. Whyte MP, Leung E, Wilcox W, et al.
Hypophosphatasia: a retrospective natural history study of the
severe perinatal and infantile forms. Posterpräsentation auf der
gemeinsamen Tagung der Pediatric Academic Societies und Asian
Society for Pediatric Research 2014, Vancouver, B.C., Kanada, 5.
May 2014. Abstract 752416. 8. Whyte MP, Rockman-Greenberg C,
Hofmann C, et al. Improved survival with asfotase alfa treatment in
pediatric patients with hypophosphatasia at high risk of death.
Posterpräsentation auf der Jahrestagung der American Society for
Bone and Mineral Research (ASBMR) 2014, Houston, 14. September
2014. Abstract 1097.
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.Medienvertreter:
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CommunicationsoderKim Diamond, 203-439-9600Executive Director,
Corporate CommunicationsoderInvestoren: Elena Ridloff, CFA,
203-699-7722Executive Director, Investor Relations
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